Dei 25 bambini coinvolti, sei hanno effettivamente ricevuto il trattamento indicato dal protocollo. Cinque hanno tratto benefici. In uno di loro il tumore non si è ancora ripresentato dopo più di due anni, il doppio di quanto era avvenuto dopo un primo trapianto di midollo osseo
Prelevare un campione di tessuto tumorale, sottoporlo ad analisi molecolari per conoscerne le caratteristiche e, contemporaneamente, testare su di esso decine di farmaci fino a identificare la combinazione più efficace. Il tutto nel giro di poco più di una settimana per poter procedere prima possibile all’inizio del trattamento sul paziente. È questo l’approccio testato in una piccola sperimentazione condotta su bambini affetti da tumori senza più opzioni terapeutiche al Nicklaus Children’s Hospital di Miami (Florida, USA), tra il 21 febbraio 2019 e il 31 dicembre 2022. I primi risultati della sperimentazione, appena pubblicati su Nature Medicine, hanno mostrato che la strategia può dare una ulteriore chance di cura. Servono però altri studi per confermare i risultati.
Negli ultimi anni, la possibilità di analizzare a livello molecolare il tumore, abbinata alla disponibilità di farmaci diretti contro bersagli molecolari, ha consentito di applicare trattamenti sempre più a misura di paziente. Questo approccio, tuttavia, “ha rivelato diversi limiti, in particolare per i tumori che mancano di mutazioni utilizzabili e trattamenti abbinati, come spesso accade nei tumori pediatrici”, spiegano i ricercatori. Nella sperimentazione, perciò, questa strategia è stata integrata testando quasi in tempo reale l’efficacia di oltre 120 sostanze su campioni di tumore. “I bambini affetti da tumori rari, recidivanti o refrattari spesso si trovano ad affrontare opzioni terapeutiche limitate e sono disponibili pochi biomarcatori predittivi che possano consentire raccomandazioni terapeutiche personalizzate – spiegano gli autori nell’abstract della ricerca -. L’implementazione della medicina funzionale di precisione, che combina la profilazione genomica con i test di sensibilità ai farmaci delle cellule tumorali derivate dal paziente, ha il potenziale per identificare opzioni di trattamento quando lo standard di cura è esaurito”, aggiungono gli scienziati.
Per lo studio sono stati arruolati 25 pazienti pediatrici e adolescenti con tumori maligni solidi ricorrenti o refrattari o ematologici. Ventitré pazienti su 25 sono stati arruolati dal Nicklaus Children’s Hospital, un paziente dal St. Mary’s Medical Center presso il Palm Beach Children’s Hospital e un paziente dall’Oregon Health and Science University. Tutti sono stati coinvolti nello studio solo dopo aver esaurito le opzioni di cura standard, indipendentemente dal tipo di cancro. Lo studio è stato condotto allo scopo di “eliminare le congetture e fornire un elenco dei farmaci più efficaci con cui l’oncologo può lavorare”, afferma in una nota Toma’ s R. Guilarte, tra gli autori dello studio. Dei 25 bambini coinvolti, sei hanno effettivamente ricevuto il trattamento indicato dal protocollo. Cinque hanno tratto benefici. In uno di loro il tumore non si è ancora ripresentato dopo più di due anni, il doppio di quanto era avvenuto dopo un primo trapianto di midollo osseo. Lo studio è ancora preliminare e non è chiaro quanto a lungo i farmaci riusciranno a controllare la malattia. Questa strategia, però, conclude la coordinatrice della ricerca Diana Azzam “potrebbe essere il modo in cui trasformiamo il cancro in una malattia gestibile”.
Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato
