Sclerosi multipla, Novartis annuncia approvazione da parte dell’UE di Mayzent

Novartis ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato Mayzent (siponimod) per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con malattia attiva evidenziata da recidive o caratteristiche di imaging indicanti attività infiammatoria. Sebbene la progressione della sclerosi multipla sia diversa per ogni paziente, fino all’80% dei pazienti con SM recidivante-remittente (SMRR) transita prima o poi alla forma SMSP⁴. Siponimod risponde all’esigenza medica ancora insoddisfatta dei pazienti con SMSP attiva che, fino a oggi, non disponevano di un trattamento orale che si fosse dimostrato efficace nel ritardare la progressione in questa popolazione di pazienti. L’autorizzazione all’immissione in commercio europea rende siponimod il primo e unico trattamento orale approvato per pazienti con SMSP attiva, la cui efficacia è stata provata da una sperimentazione clinica randomizzata condotta su un’ampia gamma di pazienti con SMSP.

“Siamo molto lieti di apprendere che da oggi esiste in Europa un nuovo trattamento per chi presenta forme attive di SMSP, potenzialmente in grado di ritardare la progressione di questa malattia invalidante”, ha affermato Pedro Carrascal, Presidente della Piattaforma europea per la SM. “Questo trattamento fa sperare in un miglioramento delle cure e della qualità di vita per pazienti i cui bisogni sono stati a lungo insoddisfatti”.

L’approvazione da parte della CE si è basata sui dati dello studio EXPAND, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo in un’ampia gamma di pazienti con SMSP (punteggio EDSS: 3,0–6,5 al basale). Lo studio EXPAND ha incluso un sottogruppo di pazienti con malattia attiva (n = 779), definiti come pazienti che avevano avuto recidive nei due anni precedenti l’ingresso nello studio e/o che avevano lesioni in T1 captanti il gadolinio al basale. Le caratteristiche basali sono state simili alla popolazione complessiva dello studio, eccetto per i segni di attività.

Nel sottogruppo di pazienti con malattia attiva trattati con siponimod, i risultati hanno dimostrato quanto segue:

• Il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP) a tre e a sei mesi è stato significativamente ridotto del 31% e del 37%, rispettivamente, rispetto al placebo.
• Risultati favorevoli significativi in altre misure rilevanti di attività della malattia, inclusi il tasso di recidiva annualizzato (ARR – recidive confermate), l’attività della malattia alla RM e la perdita di volume cerebrale (atrofia cerebrale).

I risultati ottenuti nella popolazione complessiva hanno dimostrato che siponimod ha ridotto in modo significativo il rischio di CDP a tre mesi (endpoint primario; riduzione del 21% rispetto al placebo, p = 0,013) e ha ritardato significativamente il rischio di CDP a sei mesi (26% versus placebo, p = 0,0058)². Siponimod determina un beneficio importante anche sulla funzione cognitiva e ha dimostrato di avere effetti clinicamente rilevanti sulla velocità dei processi cognitivi.

“Essendo l’unica terapia orale approvata per le persone con SMSP attiva, siamo molto lieti dell’approvazione europea di siponimod, che cambierà il modo di parlare di SM progressiva e amplierà le possibilità per pazienti e caregiver”, ha affermato Max Bricchi, Responsabile globale della divisione Neuroscienze di Novartis Pharmaceuticals. “Per le persone affette da sclerosi multipla è estremamente importante ritardare la progressione della disabilità, in modo da poter vivere più a lungo in modo autonomo; e la decisione di oggi dà a queste persone la possibilità di raggiungere questo obiettivo. Siamo profondamente impegnati nella nostra mission di reimmaginare la medicina e offrire un futuro migliore alle persone che soffrono di gravi malattie progressive, come la SM”.

La Sclerosi multipla ostacola il normale funzionamento del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale attraverso l’infiammazione e perdita di tessuto. La SM, che colpisce circa 2,3 milioni di persone in tutto il mondo, è spesso classificata in tre forme: SM primariamente progressiva (SMPP), SM recidivante-remittente (SMRR) e SMSP, che deriva da un decorso iniziale di SMRR ed è caratterizzata da alterazioni fisiche e cognitive nel corso del tempo, in presenza o assenza di recidive, che portano a un accumulo di disabilità neurologica.

L’85% circa dei pazienti presenta inizialmente forme recidivanti di SM. Permane la necessità fortemente insoddisfatta di trattamenti sicuri ed efficaci che aiutino a ritardare la progressione della disabilità nella SMSP con malattia attiva (con recidive e/o evidenze di attività alla RM).