Ipertensione Arteriosa Polmonare, terapie personalizzate e domiciliari: “Ecco la chiave che migliora la qualità di vita”

Ricevere un farmaco a casa propria è il sogno di ogni persona malata. Un sogno oggi realizzabile grazie all’impiego di servizi all’avanguardia che permettono di ricevere le terapie in modo sicuro, volendo, sotto la supervisione a distanza di personale sanitario esperto. Innovazioni in grado di migliorare la qualità di vita soprattutto di quei pazienti che soffrono di una malattia rara e invalidante come, ad esempio, l’Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP). Ricevere la terapia a domicilio, mediante un servizio di ‘home delivery’ ha un duplice vantaggio: evita a paziente e caregiver spostamenti continui verso l’ospedale, che non sempre si trova dietro l’angolo, e abbassa i costi a carico delle strutture sanitarie. A puntare diritto verso questo obiettivo è AOP Health, azienda globale pioniera nelle terapie integrate per le malattie rare e la terapia intensiva. Attualmente è possibile offrire al paziente cure domiciliari attraverso la consegna a casa della terapia, che si rinnova con una maggiore stabilità chimico–fisica e microbiologica del trattamento in uso; ciò consente di ridurre la frequenza con cui si deve ricaricare il serbatoio della pompa per infusione sottocutanea, la quale infonde la terapia 24h su 24h. Ma non è tutto. A rendere ancora più agevole questa terapia c’è anche un nuovo servizio di consegna direttamente a casa del medicinale, che permette di alleviare pure il ‘peso organizzativo’ della cura. Un traguardo davvero notevole se si considera che “fino a 20 anni fa non esisteva alcun farmaco efficace. L’unica terapia possibile era il trapianto di polmone”, racconta il professore Carmine Dario Vizza, decente di Cardiologia all’università di Roma ‘La Sapienza’ e direttore della Cardiologia del Policlinico Umberto I della Capitale.

Il ruolo delle Associazioni dei pazienti

Seppur notevoli, i progressi della ricerca scientifica non sono i soli ad aver migliorato la vita dei pazienti. Fondamentale è stata anche la nascita di associazioni di pazienti come AIPI, l’Associazione Italiana Ipertensione Polmonare. “Ho ricevuto la diagnosi di Ipertensione Arteriosa Polmonare 36 anni fa, quando non c’erano né terapie, né associazioni che potessero sostenere i pazienti e le loro famiglie – racconta Pisana Ferrari, Presidente di AIPI -. Era inevitabile sentirsi soli, abbandonati a se stessi nel fare i conti con una patologia che non ti permette di compiere nemmeno le azioni più semplici della vita di tutti i giorni. Una patologia che il proprio medico di base, con estrema probabilità, ha conosciuto solo sui manuali universitari, senza mai incontrare personalmente un paziente affetto, proprio per la sua estrema rarità”. Oggi qualcosa è cambiato, ma la strada da percorrere è ancora lunga, soprattutto dal punto di vista della corretta informazione: “Nel corso degli ultimi venti anni, i progressi terapeutici per l’Ipertensione Arteriosa Polmonare hanno migliorato significativamente la qualità della vita dei pazienti, ritardando la progressione della malattia e riducendo il ricorso al trapianto di polmoni o cuore-polmoni – aggiunge Ferrari -. Tuttavia, la malattia è ancora poco conosciuta e spesso difficile da diagnosticare, con frequenti ritardi diagnostici e, quindi, nelle cure. Ritengo che sia un grande passo avanti poter rispondere alle necessità dei pazienti e dei loro caregiver con soluzioni terapeutiche personalizzate che permettono di alleggerire l’impatto psicologico e il carico organizzativo derivante dalla gestione della malattia”.

L’importanza della terapia domiciliare

Per i pazienti affetti da Ipertensione Arteriosa Polmonare un’ulteriore sfida è spesso rappresentata dalla logistica: raggiungere le farmacie dei centri ospedalieri, spesso situati lontano da casa, è un aggravio che si aggiunge al peso complessivo della convivenza con la malattia. In questo contesto un ulteriore significativo avanzamento nell’approccio alla cura è il nuovo servizio di home delivery. Grazie a questa soluzione si può ricevere il farmaco a domicilio facilitando la continuità terapeutica, riducendo lo stress logistico e migliorando la qualità della vita delle persone. “Trattandosi di una malattia rara sono pochi i Centri specializzati. Di conseguenza, è frequente che il paziente debba fare non poca strada per raggiungerli. In questi casi è necessario creare delle alternative che permettano al paziente di sentirsi vicino allo specialista che si prende cura di lui, seppur fisicamente lontano. La prossimità e la vicinanza, anche fisica (ma non solo), al paziente sono aspetti centrali della cura e nel supporto non solo all’aderenza, ma anche alla qualità di vita”,  sottolinea Stefano Ghio, Presidente di iPHnet (Italian Pulmonary Hypertension Network) . Il nuovo servizio, rivolto ai pazienti in terapia con treprostinil, permette proprio di risolvere queste problematiche legate alla logistica. “Si tratta di un servizio organizzato ed erogato attraverso un programma specifico dedicato a queste persone, in accordo con la propria farmacia ospedaliera di riferimento. È un servizio disponibile gratuitamente e rappresenta una svolta significativa per coloro che vivono con una malattia rara e complessa”, aggiunge il presidente di iPHnet.

Com’è cambiato il trattamento

Come mostrato da recenti evidenze, la stabilità chimico–fisica e microbiologica della molecola in uso può essere estesa fino a 14 giorni. Si tratta di un’innovazione nel percorso di sviluppo di una terapia consolidata, che può offrire ulteriori benefici ai pazienti. “Oggi, grazie alla ricerca medica, abbiamo a disposizione una nuova possibilità terapeutica che va nella direzione di una maggiore personalizzazione della cura – chiarisce il Prof. Vizza -. La molecola treprostinil si presenta con una nuova stabilità del farmaco, che consente il suo utilizzo nella micro-pompa per infusione sottocutanea, da tre giorni fino a 14 giorni. Questo, per i pazienti, rappresenta un significativo passo in avanti perché significa che, in base al dosaggio specifico di ciascuno, si potrà effettuare il refill nel dispositivo in uso al paziente, potenzialmente solo due volte in un mese”.
Anche Vittorio Vivenzio, presidente di AMIP, l’Associazione Malati Ipertensione Polmonare, promuove a pieni voti i progressi nell’ambito dei trattamenti, disponibili anche direttamente a casa del paziente. “È fondamentale offrire sempre di più non solo farmaci innovativi, ma servizi dedicati al paziente – dice Vivenzio – . Non è un caso se oggi non si utilizzi più l’espressione ‘malati di Ipertensione Arteriosa Polmonare’, ma si dica ‘persone affette da Ipertensione Arteriosa Polmonare’. Questo fa un’enorme differenza: vuol dire che l’obiettivo delle terapie attuali è di permettere di vivere una vita di buona qualità e non di sopravvivere”, evidenzia il presidente di AMIP.

Incidenza e sintomi dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare

In Italia sono circa 3mila le persone che hanno ricevuto una diagnosi di Ipertensione Arteriosa Polmonare, con un’incidenza maggiore tra i 30 e i 60 anni, un periodo della vita in cui le persone sono particolarmente attive. Questo aspetto rende più complesso l’iter diagnostico, in quanto i primi sintomi vengono spesso sottovalutati, contribuendo a determinare significativi ritardi diagnostici. L’Ipertensione Arteriosa Polmonare è una patologia rara e grave che interessa i vasi sanguigni di piccolo calibro dei polmoni, causando spossatezza, affanno e svenimenti tra i suoi principali sintomi. È caratterizzata da un aumento della pressione nel circolo polmonare, che sovraccarica il cuore, in particolare il ventricolo destro, portando, se non trattata, a insufficienza cardiaca e ad una morte prematura. Colpisce circa 15-50 persone ogni milione di abitanti e ha una prevalenza maggiore nelle donne, con un rapporto di 4,8 donne colpite per ogni uomo.

I trattamenti

“L’IAP è una forma di ipertensione polmonare che può manifestarsi senza cause apparenti (idiopatica), oppure in associazione con patologie come cardiopatie congenite, malattie autoimmuni – come sclerodermia, lupus, HIV o cirrosi epatica. Il trattamento aggressivo è cruciale per migliorare i sintomi e la qualità di vita nei pazienti con rischio intermedio e alto – spiega il professore Carmine Dario Vizza -. In questi casi tra i trattamenti disponibili, considerati efficaci e largamente utilizzati nella IAP, c’è treprostinil, vasodilatatore polmonare e sistemico”. La terapia prevede che il farmaco sia auto somministrato dal paziente a domicilio mediante una pompa per micro-infusione continua (24 ore su 24) e che richiede un refill ogni 72 ore. Questo comporta una complessa pianificazione organizzativa e una costante gestione del dispositivo, che influenzano pesantemente la quotidianità dei pazienti, limitandone la libertà e rafforzando la percezione di sé come “persona malata”.

L’impegno di AOP Health

Oltre a dedicarsi alla ricerca con ingenti investimenti, AOP Health si propone come partner per i medici specialisti, le Istituzioni ed i pazienti, al fine di individuare soluzioni terapeutiche ed organizzative innovative che possano davvero rispondere agli ‘Unmet Needs’ dei malati. “La nostra logica è di prenderci cura di chi affronta la malattia, andando ben oltre il solo farmaco: in questo senso vanno le innovazioni farmaceutiche ed organizzative che proponiamo per migliorare la vita dei pazienti affetti da IAP. Quanto presentato è il risultato di un lavoro che oggi, con grande soddisfazione, possiamo mettere a disposizione dei pazienti e dei loro familiari – commenta Emanuele Oro, Country Manager di AOP Health Italy -. Si tratta di un’ulteriore tappa in un percorso che portiamo avanti nel tempo, perché da sempre siamo impegnati per mettere a disposizione dei pazienti, oltre ai nostri farmaci prodotti in Europa secondo i più elevati standard qualitativi – conclude – anche servizi innovativi per la cura e l’assistenza lungo tutto il percorso terapeutico con un approccio integrato alla cura”.

Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornati