Negli ultimi mesi si sono create le condizioni per una maggiore partecipazione dei pazienti alle decisioni sanitarie, grazie a due importanti novità normative. Da un lato, il Regolamento Europeo sull’Health Technology Assessment (HTA) – la valutazione delle nuove tecnologie sanitarie – entrato in vigore a gennaio 2025, che richiede il coinvolgimento strutturato dei pazienti nelle valutazioni dei nuovi farmaci e dispositivi. Dall’altro, la Legge di Bilancio 2025, che ha istituito un Registro Unico delle associazioni di pazienti riconosciute e ne ha previsto la presenza nei processi decisionali nazionali. In questo contesto, le associazioni dei pazienti in Italia si trovano ad assumere un ruolo sempre più centrale, con opportunità inedite ma anche nuove sfide da affrontare per incidere davvero sulle politiche sanitarie. Recentemente, oltre 40 associazioni e stakeholder si sono riuniti in un’agorà di confronto ospitata da Novartis Italia – nell’ambito del progetto “Partner per il Futuro” – proprio per analizzare i gap, le opportunità e le azioni da intraprendere in questo nuovo scenario.
Il Regolamento UE sull’HTA introduce una valutazione clinica congiunta (Joint Clinical Assessment) a livello europeo per i nuovi farmaci (a partire dai farmaci oncologici e terapie avanzate) valida per tutti gli Stati membri
Gli Stati potranno discostarsene solo in casi motivati, mentre in generale dovranno integrarla con valutazioni nazionali su aspetti economici, organizzativi, etici e sociali. Giandomenico Nollo, presidente della Società Italiana di HTA (SiHTA), spiega che nel nuovo quadro “oggi il paziente è dentro il regolamento europeo a tutti i livelli”, tanto che ogni Stato membro dovrà “declinare [la valutazione congiunta] nei propri bisogni e a maggior ragione coprogettare l’implementazione con il paziente”. In altre parole, le decisioni sull’introduzione di un’innovazione dovranno essere prese insieme ai rappresentanti dei pazienti, riconoscendo il loro punto di vista come parte integrante della valutazione del valore clinico e dell’impatto di nuove terapie.
Parallelamente, in Italia la recente Legge di Bilancio 2025 ha dato un fondamento normativo alla partecipazione dei cittadini in sanità. È stato istituito il Registro Unico nazionale delle associazioni di pazienti riconosciute, con la previsione che in ogni commissione, tavolo o osservatorio pubblico sia presente almeno un rappresentante delle associazioni iscritte a tale registro. Si tratta di un passo avanti importante verso quella “sanità partecipata” per cui alcune Regioni avevano già stabilito una cornice di riferimento (come Campania, Lazio e Veneto). Già nel 2022 un Atto di Indirizzo del Ministero della Salute aveva sottolineato la necessità di consultare le associazioni dei pazienti nelle decisioni in materia di salute. Ma oggi si va oltre la semplice consultazione: “non si tratta solamente di sedersi a dei tavoli, ma di partecipare in maniera complessiva e globale a tutto il percorso decisionale”, come ricorda Federico Spandonaro, economista sanitario, Professore aggregato presso l’Università degli studi di Roma Tor Vergata e Presidente del Comitato Scientifico di C.R.E.A. Sanità. Dalla definizione dell’agenda delle priorità, alla coprogettazione delle politiche e fino al monitoraggio degli esiti, il coinvolgimento del paziente viene riconosciuto in tutte le fasi decisionali.
Spandonaro osserva che ci troviamo “in un momento storico cruciale, in cui le novità normative degli ultimi mesi dovranno trovare applicazione pratica, per realizzare una nuova forma di partecipazione, informata e competente, in grado di affrontare uno scenario sempre più complesso”. La grande sfida per le associazioni sarà “riuscire, da un lato, a esercitare una visione sul futuro, dall’altro a mettere a disposizione del sistema salute informazioni e nuovi dati fondamentali per rispondere a esigenze di efficienza e di equità”. In sintesi, le nuove regole offrono strumenti e sedi in cui la voce dei pazienti deve essere ascoltata; starà ora alle associazioni e alle istituzioni renderla una partecipazione davvero efficace e competente.
L’opportunità più evidente di questo nuovo corso è una maggiore integrazione della prospettiva del paziente nelle decisioni. Avere i rappresentanti dei pazienti attivamente nei processi di HTA e nelle commissioni significa portare l’attenzione su aspetti spesso trascurati, come la qualità di vita e i bisogni reali di chi convive con una malattia. Come hanno sottolineato le associazioni riunite nell’agorà, “se si coinvolgono attivamente le associazioni dei pazienti, si porterà sui tavoli l’attenzione alla qualità della vita che altrimenti non ci sarà”. La presenza dei pazienti aiuta dunque a valutare le terapie non solo in base ai parametri clinici “oggettivi”, ma anche all’impatto quotidiano sulla vita delle persone – un valore aggiunto cruciale per orientare le scelte di investimento in sanità verso ciò che conta davvero per i malati e le loro famiglie.
Un secondo grande beneficio è la possibilità di coprogettare soluzioni e percorsi insieme ai decisori pubblici. Non più interventi calati dall’alto, ma politiche e servizi pensati con il contributo di chi ne fruirà. Ad esempio, coinvolgere le associazioni nelle fasi iniziali di valutazione di una nuova terapia può aiutare a identificare indicatori di esito significativi per i pazienti (come la capacità di tornare al lavoro, l’autonomia nelle attività quotidiane, ecc.) e prevedere misure di accompagnamento all’introduzione dell’innovazione. In ambito regolatorio, iniziative come “AIFA ascolta” – il canale aperto dall’Agenzia Italiana del Farmaco per dialogare con i pazienti – mostrano la volontà di strutturare momenti di ascolto attivo. Inoltre, grazie alla legge, da ora in poi in ogni tavolo tecnico non ci sarà solo la voce degli addetti ai lavori, ma anche almeno una voce di pazienti, rendendo le decisioni più vicine alle esigenze reali della popolazione.
Le associazioni pazienti, dal canto loro, possono mettere a disposizione del sistema sanitario una conoscenza diretta e dati preziosi. Molte organizzazioni raccolgono da anni informazioni sull’esperienza di malattia dei propri iscritti, segnalazioni sulle criticità nell’accesso alle cure e soluzioni innovative sperimentate sul campo.
Inoltre, questa evoluzione normativa è un’occasione per rafforzare la collaborazione pubblico-privato a vantaggio del paziente. L’agorà organizzata da Novartis ha messo in luce esperienze virtuose di collaborazione tra associazioni, istituzioni e aziende, delineando una roadmap di azioni condivise per mettere “in primo piano i bisogni dei pazienti”. Chiara Gnocchi, responsabile Comunicazione & Patient Advocacy di Novartis Italia, ha sottolineato lo spirito del progetto “Partner per il Futuro”: “Essere ‘Partner per il futuro’ significa per Novartis agire al fianco di tutti gli attori del sistema salute, per reimmaginare insieme la sanità del futuro. Questo percorso, insieme alle associazioni pazienti, vuole contribuire a un cambiamento positivo, per avvicinare l’innovazione a chi ne ha bisogno, secondo principi di equità e tempestività. L’incontro di oggi ha fatto emergere entusiasmo e partecipazione, ma soprattutto la determinazione comune a realizzare una nuova visione verso il futuro”. Un impegno, quello dell’azienda, volto a favorire un ecosistema in cui innovazione e partecipazione vadano di pari passo, affinché le terapie più avanzate arrivino rapidamente e in modo omogeneo a chi ne ha bisogno.
Se le opportunità sono molte, altrettanto chiari sono emersi i nodi critici da sciogliere perché la partecipazione dei pazienti diventi realmente incisiva. In questo senso, uno dei temi centrali è quello delle competenze e della formazione. Partecipare ai processi di HTA o alle commissioni tecnico-scientifiche richiede infatti una certa preparazione: bisogna saper leggere studi clinici, capire metriche di efficacia e avere familiarità con il linguaggio regolatorio. Nollo ha evidenziato che “per poter essere coinvolti a pieno titolo nei processi decisionali bisogna essere riconosciuti, competenti e autorevoli”, dote non scontata e frutto di un percorso di crescita. Molte associazioni riconoscono di avere bisogno di supporto su questo fronte: non tutte dispongono di figure interne con formazione tecnico-scientifica. Diventa quindi prioritario attivare programmi di formazione dedicati ai pazienti, sul modello di quanto già fa l’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) a livello europeo. Le stesse associazioni hanno indicato la formazione come prerequisito indispensabile: “dobbiamo essere formati per poter partecipare in maniera intelligente e preparata, al fine di sederci ai tavoli di lavoro con contributi competenti”. Iniziative in tal senso potrebbero venire sia dalle istituzioni (AIFA, Ministero) sia da partner privati nell’ottica della co-produzione di conoscenza.
Accanto al know-how, pesano le scarse risorse a disposizione del mondo associativo. La partecipazione attiva richiede tempo, persone dedicate, capacità organizzative e anche sostegno economico. Oggi la maggior parte delle associazioni di pazienti si regge sul volontariato e non riceve finanziamenti pubblici strutturati. Come emerso nel dibattito, si rischia di chiedere sempre di “fare di più” alle organizzazioni (più formazione, più attività, più presenza ai tavoli) senza però prevedere alcun supporto finanziario per queste nuove attività. In alcuni Paesi europei le associazioni vengono anche sovvenzionate con fondi pubblici, riconoscendo il loro ruolo di interesse generale; in Italia questo tema è ancora aperto.
Un’ultima sfida, forse la più trasversale, riguarda la capacità di fare rete e di rappresentare interessi più ampi. Tradizionalmente le associazioni nascono attorno a singole patologie e possono tendere a operare in modo isolato. Oggi però viene richiesto un “salto culturale”: collaborare di più tra organizzazioni, superando diffidenze e frammentazioni, per portare avanti obiettivi comuni. Luisa Brogonzoli, coordinatrice Centro Studi Fondazione The Bridge, ha osservato che “non è sempre facile fare rete perché non c’è sempre fiducia di fondo tra associazioni”, ma è necessario individuare obiettivi trasversali e unire le forze per perseguirli. Non tutte le associazioni potranno essere presenti ovunque, ma ciascuna può trovare il proprio ambito di contributo in un disegno più ampio. In questo senso, luoghi di confronto come l’agorà “Partner per il Futuro” aiutano a costruire quella fiducia e visione comune indispensabili per incidere davvero sul sistema. Solo con un fronte unito e competente le associazioni potranno trasformare le novità normative in un reale cambiamento a beneficio di tutti i pazienti.
L’incontro di Milano è stato il primo di una serie: Novartis ha annunciato che proseguirà questo percorso di collaborazione con ulteriori appuntamenti in futuro. L’iniziativa rientra nel progetto “Partner per il Futuro” lanciato dall’azienda nel 2023, che mira a contribuire all’evoluzione del Servizio Sanitario Nazionale anche attraverso partnership multistakeholder. L’agorà delle associazioni ha fatto emergere entusiasmo e determinazione comune a realizzare una nuova visione verso il futuro, gettando le basi per iniziative congiunte dove ognuno – pazienti, clinici, imprese, decisori – contribuisce secondo il proprio ruolo e competenza.