Ipercolesterolemia, parere positivo CHMP per acido bempedoico e associazione con ezetimibe. Decisione Ue entro metà 2020

Buone notizie per chi soffre di colesterolo alto e patologie annesse. Daiichi Sankyo Europa ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha espresso parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio sia dell’acido bempedoico che dell’associazione fissa di acido bempedoico/ezetimibe, raccomandandone l’approvazione come trattamento per la riduzione del colesterolo LDL (lipoproteine a bassa intensità).

Il CHMP è un comitato scientifico dell’EMA che esamina le richieste di autorizzazione relative ai medicinali, dal punto di vista scientifico e clinico. La Commissione europea esaminerà il parere del CHMP e si prevede che prenderà la sua decisione finale nella prima metà del 2020. L’acido bempedoico e l’associazione fissa di acido bempedoico/ezetimibe sono attualmente in fase di valutazione anche da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

L’acido bempedoico è un inibitore orale dell’ATP citrato liasi (ACL) che, con un meccanismo d’azione mirato, riduce la biosintesi epatica del colesterolo, riducendo i livelli di colesterolo LDL in circolo. Utilizzato in monosomministrazione giornaliera, è destinato a pazienti affetti da ipercolesterolemia e/o ad alto rischio di malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD)

L’acido bempedoico è stato sviluppato come molecola first-in-class, pratica, in monosomministrazione giornaliera orale, per le persone con ipercolesterolemia che non riescono a raggiungere i target di colesterolo LDL nonostante l’assunzione di terapie ipolipemizzanti orali ottimizzate, e che restano ad alto rischio di eventi cardiovascolari, come infarto o ictus.

Il CHMP ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio di acido bempedoico per pazienti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta:

• in associazione ad una statina o ad altre terapie ipolipemizzanti, in pazienti che non riescono a raggiungere i target di colesterolo LDL con la massima dose tollerata di una statina

oppure

• da solo o in associazione ad altre terapie ipolipemizzanti, in pazienti intolleranti alle statine o per i quali le statine sono controindicate.

Il CHMP ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio della associazione fissa di acido bempedoico/ezetimibe in pazienti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta:

• in associazione ad una statina, in pazienti che non riescono a raggiungere i target di colesterolo LDL con la massima dose tollerata di una statina in aggiunta a ezetimibe,
• da sola, in pazienti che sono intolleranti alle statine o per i quali le statine sono controindicate, e che non riescono a raggiungere i target di colesterolo LDL con il solo ezetimibe
• in pazienti già trattati con la associazione di acido bempedoico ed ezetimibe assunti separatamente, con o senza statina.

«Le malattie cardiovascolari sono la principale causa di morte in Europa, uccidono oltre quattro milioni di persone ogni anno e l’aumento dei livelli di colesterolo LDL è uno dei fattori di rischio più importanti. Tuttavia, ben l’80% delle persone che assumono statine non raggiunge i propri obiettivi di colesterolo LDL. Questo non è solo frustrante per loro, ma anche impegnativo per gli specialisti che li hanno in cura – ha dichiarato Benoit Creveau, Responsabile del Marketing Cardiovascolare presso Daiichi Sankyo Europa -. Il programma di sviluppo clinico per l’acido bempedoico ha dimostrato una riduzione consistente di colesterolo LDL in un ampio range di pazienti, compresi quelli che già ricevono terapie ipolipemizzanti orali ottimali L’opinione del CHMP è un riconoscimento di questi risultati e ci consente di fare un passo avanti rispetto all’impegno di aiutare i pazienti in UE che non hanno ancora raggiunto i loro livelli target di colesterolo LDL».

Le opinioni positive del CHMP sono supportate dal programma di sviluppo clinico di fase III condotto in oltre 4mila pazienti. L’acido bempedoico ha determinato una riduzione del colesterolo LDL fino al 18% corretto rispetto al placebo, quando somministrato con statine a moderata e alta intensità, e una riduzione del 21-28% corretto rispetto al placebo, quando usato con statine a basso dosaggio o in assenza di statine.

L’associazione fissa di acido bempedoico/ezetimibe ha determinato una riduzione dei valori del colesterolo LDL del 38% corretto rispetto al placebo, quando somministrato in associazione ad una terapia con statine alla massima dose tollerata, che può significare anche nessuna statina.