«Finalmente, dopo più di due anni, questa importante legge arriva in aula. Si tratta di una legge quadro, molto attesa da pazienti e famiglie, che riordina i percorsi di diagnosi e cura delle malattie rare e la ricerca dei farmaci orfani». Lo dice Leda Volpi, deputata della componente parlamentare l’Alternativa C’è, nel corso delle dichiarazioni di voto sul Testo unico sulle malattie rare a Montecitorio.
«Per alcune malattie rare esiste una cura- aggiunge- ma il malato deve lottare per vedersela garantita, magari deve viaggiare chilometri per fare la terapia. Per altre malattie rare la cura non c’è. E qui sta l’importanza di incentivare la ricerca di nuovi farmaci, i cosiddetti farmaci orfani, cioè quelli per malattie così poco frequenti da non rendere attraente per le case farmaceutiche investire su tali progetti. È qui che lo Stato e l’Unione europea devono intervenire, sostenendo la ricerca pubblica, la ricerca indipendente e anche trovando un equilibrio tra il rischio d’impresa e i benefici di fatturato per le aziende farmaceutiche».
Per Volpi «secondo l’ultimo rapporto ‘monitoRare’ realizzato dalla federazione italiana malattie rare, le principali criticità che persistono tutt’oggi sono la mancanza (dal 2016) di un nuovo Piano Nazionale per le Malattie Rare e l’estrema disomogeneità territoriale nell’accesso ai servizi sanitari, socio-sanitari e sociali: basta pensare che 8 Regioni non hanno alcun centro partecipante alle reti di eccellenza europee («ERN») e che la maggior parte dei centri di eccellenza si trova al Centro-Nord. Ecco, con questa legge si raggiungono degli aiuti importanti su molti aspetti per le famiglie e le persone affette da malattie rare».
La deputata conclude sottolineando come «nel 2018 ho avuto il privilegio e la fortuna di riuscire a estendere la gamma di patologie rare ricercabili con lo screening neonatale, in modo che man mano che vengono scoperte dalla ricerca nuove cure, i piccoli pazienti possano essere salvati. Ebbene oggi a distanza di due anni e mezzo, ancora il ministero della Salute non ha dato seguito a quell’emendamento, cioè non ha ancora aggiornato la lista delle patologie. È stato convocato mesi fa un tavolo apposito al ministero e stiamo tutti aspettando che porti a termine il suo lavoro. Perché ogni giorno che passa, ci sono bambini che non ricevono la diagnosi appena nati e che quindi non possono essere trattati precocemente, perdendo importanti chances di guarigione».
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