Jazz Pharmaceuticals ha annunciato oggi che Vyxeos (daunorubicina e citarabina) 44 mg / 100 mg polvere concentrata per soluzione per infusione è ora disponibile in Italia come trattamento per adulti con diagnosi di leucemia mieloide acuta correlata alla terapia (t-AML) o AML con cambiamenti correlati a mielodisplasia (AML-MRC). Questo  a seguito della raccomandazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che ha attribuito a Vyxeos il requisito dell’innovazione terapeutica.

Cos’è l’AML

L’AML è un tumore del sangue che inizia nel midollo osseo che produce la maggior parte delle nuove cellule del sangue del corpo umano. Le cellule “malate” eliminano le cellule sane e si spostano nel flusso sanguigno dove possono diffondere il cancro ad altre parti del corpo. L’età media alla diagnosi è di 72 anni e la prognosi dell’AML peggiora progressivamente con l’età.

C’è anche una tolleranza ridotta per la chemioterapia intensiva con l’età dei pazienti. I pazienti con t-AML o AML-MRC hanno alcuni dei più bassi tassi di sopravvivenza di tutti i tipi di AML e sono quindi riconosciuti come soggetti con AML ad alto rischio. Un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) può essere un’opzione di trattamento curativo per i pazienti.

“La raccomandazione di Vyxeos dell’AIFA è una pietra miliare importante per i pazienti in Italia a cui è stata diagnosticata la t-AML o la AML-MRC. Vyxeos è un trattamento innovativo ed è la prima nuova chemioterapia in quattro decenni per questi tipi di leucemia mieloide acuta ad alto rischio, che ha dimostrato un miglioramento complessivo della sopravvivenza rispetto agli attuali standard di cura “, ha affermato il professor Felicetto Ferrara, MD, direttore del dipartimento di Oncoematologia presso l’Ospedale Cardarelli di Napoli, Italia. “Vi è una reale necessità di nuovi ed efficaci trattamenti,  poiché i tassi di risposta alle attuali terapie t-AML o AML-MRC sono sostanzialmente inferiori rispetto a quelli per altri tipi di AML.”

In Italia, ci sonocirca 800 nuovi casi di t-AML e AML-MRC ogni anno ed i pazienti con diagnosi di t-AML o AML-MRC hanno una prognosi molto scarsa e le più basse possibilità di sopravvivenza rispetto a  tutti i sottogruppi con diagnosi di AML.

“Jazz è orgogliosa di poter rendere disponibile questo trattamento in Italia per i pazienti con t-AML o AML-MRC. Vyxeos è una farmaco importante che fa parte del costante impegno di Jazz nella ricerca di opzioni terapeutiche per malattie rare o complesse, in cui le esigenze di questi pazienti sono spesso trascurate “, ha affermato Carlo Bianciardi, General Manager di Jazz Healthcare Italy S.r.I. “Il nostro obiettivo è fornire ai medici trattamenti efficaci che possano fare davvero la differenza nella vita dei pazienti e delle loro famiglie”.

Vyxeos è una formulazione liposomiale innovativa composta da due molecole, daunorubicina e citarabina, che vengono rilasciati con un rapporto molare fisso e sinergico. È la prima chemioterapia che ha dimostrato un significativo vantaggio di sopravvivenza globale rispetto all’attuale standard di trattamento, la chemioterapia 7 + 3, in uno studio di Fase III di pazienti adulti  con t-AML o AML-MRC⁷ di nuova diagnosi.