«L’approvazione da parte dell’Aifa della rimborsabilità della terapia genica mediante il farmaco Zolgensma per tutti i bambini fino a 13,5 kg di peso, vale a dire circa fino a tre anni di età, è una notizia importante che restituisce speranza a tante famiglie che combattono contro la Sma di tipo 1, quella più aggressiva, che […]
«L’approvazione da parte dell’Aifa della rimborsabilità della terapia genica mediante il farmaco Zolgensma per tutti i bambini fino a 13,5 kg di peso, vale a dire circa fino a tre anni di età, è una notizia importante che restituisce speranza a tante famiglie che combattono contro la Sma di tipo 1, quella più aggressiva, che nel 90% dei casi porta alla morte o alla ventilazione permanente entro i primi due anni di vita. Parliamo di una malattia che colpisce in media un neonato ogni 10mila, il cui accesso alla terapia genica regolato dalla Legge n. 648/96, era fortemente limitato considerato l’altissimo costo del farmaco, il più costoso al mondo. Da ieri la sanità pubblica italiana ha firmato una pagina importante nella tutela della salute dei cittadini più indifesi. Adesso bisogna proseguire sul lavoro di ricerca e monitoraggio per ampliare ancora di più la fascia dei piccoli pazienti fino a 21 kg di peso». Queste le parole di Michela Rostan, vicepresidente della Commissione Affari sociali della Camera, che aveva presentato lo scorso 13 gennaio un’interrogazione in merito al Ministro della Salute.
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