«In Italia ci sono circa 200 bimbi affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1, altrimenti nota come SMA che colpisce in media un neonato ogni diecimila; si segnalano al tempo stesso diversi casi in cui a questi piccolissimi pazienti è stato negato l’accesso gratuito al farmaco salvavita realizzato attraverso la terapia genica perché avevano superato i sei mesi di vita da pochi giorni. Ho presentato un’interrogazione al ministro della Salute, per chiedere di adottare tutte le misure possibili per consentire un più ampio accesso alla terapia, pur tenendo presente le necessarie verifiche sui dati, dal momento che la decisione tecnico-scientifica ha una sua delicatezza. Nei mesi scorsi, infatti, una bimba di appena sei mesi, Sofia, ha potuto beneficiare di una terapia genica in grado di arrestare la progressione della malattia attraverso una sola infusione; la nuova terapia che utilizza un virus per fornire una copia normale del gene SMN1 ai nati con un gene difettoso. Trattamento che costa ben 2,1 milioni di dollari ed è il più costoso della storia». Così Michela Rostan, vicepresidente della Commissione Affari sociali della Camera, che ha presentato un’interrogazione parlamentare in merito.
«Si tratta – continua Rostan – di un intervento una tantum, cioè curativo, oltre che salvavita che da noi può essere garantito solo ai bimbi che arrivano quell’età. La stessa opportunità non è stata invece offerta a tanti altri bimbi appena più grandi. È il caso della piccola Rosanna, una bimba di 15 mesi alla quale è stata diagnosticata la SMA, di tipo 1, quella più aggressiva, che nel 90% dei casi porta alla morte o alla ventilazione permanente entro i primi due anni di vita. Ho incontrato la mamma di Rosanna, che attualmente viene curata con un farmaco iniettato direttamente nel midollo ogni 4 mesi. Si tratta di una delle pochissime terapie possibili in Italia per bimbi di questa età che, così come mi hanno spiegato, in alcuni casi resta l’ultima spiaggia. Bisogna compiere uno sforzo importante dal punto di vista economico e politico per dare una speranza a questi piccoli pazienti e alle loro famiglie».
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