Contributi e Opinioni 13 Gennaio 2021 16:04

Sanità, interrogazione di Rostan (IV): «Ampliare farmaci salvavita per bambini affetti da SMA»

La deputata di Italia Viva chiede di adottare tutte le misure possibili per consentire un più ampio accesso alla terapia: «In Italia 200 bimbi colpiti, si segnalano diversi casi in cui a questi piccolissimi pazienti è stato negato l’accesso gratuito al farmaco salvavita»

«In Italia ci sono circa 200 bimbi affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1, altrimenti nota come SMA che colpisce in media un neonato ogni diecimila; si segnalano al tempo stesso  diversi casi in cui a questi piccolissimi pazienti è stato negato l’accesso gratuito al farmaco salvavita realizzato attraverso la terapia genica perché avevano superato i sei mesi di vita da pochi giorni. Ho presentato un’interrogazione al ministro della Salute, per chiedere di adottare tutte le misure possibili per consentire un più ampio accesso alla terapia, pur tenendo presente le necessarie verifiche sui dati, dal momento che la decisione tecnico-scientifica ha una sua delicatezza. Nei mesi scorsi, infatti, una bimba di appena sei mesi, Sofia, ha potuto beneficiare di una terapia genica in grado di arrestare la progressione della malattia attraverso una sola infusione; la nuova terapia che utilizza un virus per fornire una copia normale del gene SMN1 ai nati con un gene difettoso. Trattamento che costa ben 2,1 milioni di dollari ed è il più costoso della storia». Così Michela Rostan, vicepresidente della Commissione Affari sociali della Camera, che ha presentato un’interrogazione parlamentare in merito.

«Si tratta – continua Rostan – di un intervento una tantum, cioè curativo, oltre che salvavita che da noi può essere garantito solo ai bimbi che arrivano quell’età. La stessa opportunità non è stata invece offerta a tanti altri bimbi appena più grandi. È il caso della piccola Rosanna, una bimba di 15 mesi alla quale è stata diagnosticata la SMA, di tipo 1, quella più aggressiva, che nel 90% dei casi porta alla morte o alla ventilazione permanente entro i primi due anni di vita. Ho incontrato la mamma di Rosanna, che attualmente viene curata con un farmaco iniettato direttamente nel midollo ogni 4 mesi. Si tratta di una delle pochissime terapie possibili in Italia per bimbi di questa età che, così come mi hanno spiegato, in alcuni casi resta l’ultima spiaggia. Bisogna compiere uno sforzo importante dal punto di vista economico e politico per dare una speranza a questi piccoli pazienti e alle loro famiglie».

Articoli correlati
Atrofia muscolare spinale (SMA): nuovi risultati positivi per onasemnogene abeparvovec intratecale
Nuove evidenze a favore della terapia sperimentale onasemnogene abeparvovec intratecale nell’atrofia muscolare spinale. Da due studi di Fase III sono emersi dati positivi, - sia per i bambini che per ii giovani adulti di età compresa tra i due e meno di 18 anni - che indicano il potenziale di questa terapia come opzione di trattamento clinicamente significativa per un’ampia gamma di pazienti
Nuova terapia genica efficace contro l’angioedema ereditario. Il genetista Novelli: “Una possibile cura definitiva”
Una nuova terapia genica può essere risolutiva contro una rara malattia genetica chiamata angioedema ereditario. Nove paziente su 10 su cui è stata recentemente testata sembrano essere guarite, almeno stando a quanto riportato dal primo studio di questo tipo pubblicato sulla rivista The New England Journal of Medicine
Al Bambino Gesù terapia CAR-T sui primi 3 pazienti con malattie autoimmuni
Due ragazze italiane e 1 bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra, sono i primi pazienti pediatrici affetti da gravi patologie autoimmuni ad essere stati trattati con cellule CAR-T capaci di mandare in remissione la loro malattia. Il trattamento è stato eseguito all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma
di V.A.
Nel Regno Unito autorizzata la prima terapia genica basata sulla Crispr
Il Regno Unito ha approvato la prima terapia genica basata sulla Crispr, la tecnica che consente l'editing genetico del Dna, che nel 2020 si è aggiudicata il Premio Nobel per la Chimica 2020. Si tratta di una cura per due malattie genetiche del sangue, l'anemia falciforme e la beta-talassemia
Fabio Caressa in campo per «Tutta un’altra SMA», campagna per sostenere i malati
Il giornalista sportivo Fabio Caressa è la voce di “Tutta un’altra SMA”, la campagna di Famiglie SMA in corso fino all’8 ottobre per sostenere le persone con atrofia muscolare spinale attraverso il Numero Verde Stella
di V.A.
GLI ARTICOLI PIU’ LETTI
Nutri e Previeni

Dieta Mediterranea, elaborate le prime linee guida per l’applicazione terapeutica

Il documento è stato elaborato da SINPE e SIPREC, con il supporto metodologico dell’Iss
di I.F.
Advocacy e Associazioni

Mieloma multiplo. “La sopravvivenza aumenta, ma recidive e infezioni restano una minaccia”

In occasione del mese di sensibilizzazione sul mieloma multiplo, l’AIL pone l’attenzione su tre aspetti fondamentali per chi convive con questa patologia: l’aumento della sopravviven...
di I.F.
Lavoro e Professioni

Congresso Fnopi, Mangiacavalli: “Il problema degli infermieri è il problema dell’Italia tutta”

Il messaggio del Presidente della Repubblica: "L'opportunità mi è grata per esprimere la riconoscenza della Repubblica per il contributo delle professioni infermieristiche alla salute de...
di I.F.