Acromegalia, la speranza arriva da una molecola che blocca l’ormone della crescita

Nuove speranze per i malati di acromegalia, la malattia rara del sistema endocrino che genera una crescita eccessiva degli arti e numerose comorbidità, come ipertensione, disturbi respiratori, alterazioni della vista e disturbi muscolo scheletrici.

Dal convegno Cuem, che si è tenuto a Milano al San Raffaele, buone notizie per l’impiego di una molecola che ne permette il controllo e potrebbe diventare una preziosa alternativa alla chirurgia, ad oggi la soluzione più praticata.

«È una malattia endocrina classica che però ha una serie di complicanze – spiega il Professor Ezio Ghigo, Presidente Cuem – estremamente varie e complessivamente molto internistiche per cui è stata davvero una malattia paradigmatica nell’ambito neuroendocrino ed endocrino clinico, che ha determinato una serie di studi e di ricerche e che si è avvantaggiata, più di recente, della scoperta di nuove molecole che possono contribuire alla cura efficace della malattia. La prima cura, più efficace, resta la neurochirurgia; di solito praticata per via transfenoidale e in centri di alta qualità. Si tratta di una tecnica estremamente efficace e capace di guarire del tutto il paziente, ma per i pazienti che non possono essere guariti dalla chirurgia ora è disponibile una serie di farmaci di grandissima efficacia che da soli o in associazione permettono un controllo della malattia in larghissima maggioranza dei casi».

Quali sono i farmaci che possono cambiare le sorti del malato di acromegalia?

«Sono gli analoghi della somatostatina, di prima e seconda generazione, e più recentemente, ma ormai ben consolidata, una molecola che funziona da GH antagonista, ovvero blocca l’effetto stimolatore del GH, un peptide che si chiama Pegvisonmant e che è in grado di bloccare tutti gli effetti negativi dell’ormone della crescita».