Un bambino di 3 anni e otto mesi è il paziente più piccolo d’Europa ad aver ricevuto un doppio trapianto, prima di midollo e poi di microbiota. E’ successo al Policlinico di Sant’Orsola IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna: il bambino affetto da leucemia mieloide è stato sottoposto a un trapianto di midollo e, a causa di una complicanza chiamata GvHD, ovvero “da rigetto contro l’ospite”, è stato sottoposto a un trapianto di midollo
Un bambino di 3 anni e otto mesi è il paziente più piccolo d’Europa ad aver ricevuto un doppio trapianto, prima di midollo e poi di microbiota. E’ successo al Policlinico di Sant’Orsola IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna: il bambino affetto da leucemia mieloide è stato sottoposto a un trapianto di midollo e, a causa di una complicanza chiamata GvHD, ovvero “da rigetto contro l’ospite”, è stato sottoposto a un trapianto di midollo. Secondo la letteratura è il secondo caso per età al mondo. Oggi il bambino, arrivato dalla Bosnia al Sant’Orsola con la sua famiglia, grazie al supporto dell’Associazione Ageop-Ricerca, è guarito ed è stato dimesso.
All’IRCCS è stato eseguito il trapianto di cellule staminali emopoietiche donate dalla madre. Dopo il trapianto si è presentata la GvHD intestinale, la temuta complicanza, per la quale è stato ricoverato per due mesi e sottoposto a cinque linee di terapia immunosoppressiva, tra cui anche un farmaco sperimentale, senza nessuna risposta. “Il piccolo presentava sintomi severi e preoccupanti e abbiamo deciso di confrontarci con i professionisti dell’IRCCS in ambito di trapianto di microbiota“, spiega Riccardo Masetti, Oncologia Pediatrica dell’IRCCS. “Studiamo da tempo gli effetti benefici della composizione del microbiota nei bambini prima del trapianto, ora abbiamo voluto metterli in campo per questo caso difficile di complicanza post-trapianto”, aggiunge. Ad oggi, infatti, il trapianto di microbiota è autorizzato solo per l’infezione da Clostridium difficile ricorrente o refrattario al trattamento antibiotico standard, e applicarlo per la cura di patologie differenti, come in questo caso, richiede un particolare procedimento autorizzativo con il Centro Nazionale Trapianti.
“Siamo stati d’accordo nel trattare il piccolo con un trapianto di microbiota potendo contare sui numerosi studi internazionali, compresi quelli sviluppati all’IRCCS che confermano l’enorme potenziale di questa procedura su patologie complesse”, spiega Giovanni Barbara, direttore della Gastroenterologia e responsabile del Centro Trapianto di Microbiota dell’IRCCS. “Abbiamo creduto di avere la conferma della sua validità anche in questa procedura, effettuata in pochissimi altri casi al mondo”, aggiunge. “Già dopo la prima infusione di microbiota la situazione è subito migliorata, – continua Masetti – abbiamo deciso quindi di procedere con una seconda per consolidare il risultato. La sintomatologia è del tutto regredita adesso e la restante terapia immunosoppressiva è stata gradualmente ridotta. Oggi il piccolo è stato dimesso e si trova in una delle case di Ageop con la sua famiglia”.
Il microbiota si ottiene dopo una lunga selezione di potenziali donatori e attraverso l’analisi dettagliata e approfondita del loro microbiota. Queste procedure prevedono una valutazione microbiologica per escludere la presenza di microbi patogeni nel campione del donatore, quindi il prodotto viene trattato e conservato nella banca del donatore di microbiota fino al momento del trapianto. L’arruolamento di potenziali donatori all’IRCCS procede bene, nonostante il processo sia molto selettivo: risultano idonei solo il 10% dei donatori. In questo caso il donatore è un soggetto sano di 42 anni.
Il successo del trattamento in questo paziente così piccolo rimette al centro il ruolo sempre più determinante che avranno i progetti sul trapianto di microbiota intestinale dell’IRCCS. Lo studio della composizione del microbiota prima e dopo il trapianto, infatti, permetteranno di comprendere meglio i meccanismi di efficacia della procedura e di agire preventivamente e in modo mirato su ogni singolo paziente per prepararlo ad affrontare al meglio l’intervento. Sarà possibile, inoltre, identificare specifici profili del microbiota del donatore associati a una migliore risposta del ricevente. Questo si tradurrà nella selezione di “super-donatori” per consentire il trapianto di microbiota sempre più personalizzato, tenendo conto del profilo specifico dell’esigenza presentata dal paziente.
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