Buone notizie per chi soffre di ipercolesterolemia grave. Aifa ha infatti approvato la rimborsabilità di un nuovo farmaco, Inclisiran, in grado di dimezzare il cosiddetto colesterolo “cattivo” LDL con sole due iniezioni sottocutanee l’anno. Si tratta dunque di una grande conquista se si pensa che il colesterolo LDL alto è il principale responsabile delle malattie cardiovascolari, che ogni anno causano la morte di oltre 220mila italiani.
Il nuovo farmaco, rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale, per ora è destinato ad un numero limitato di pazienti secondo quanto previsto dalle linee guida. «Si tratta di un farmaco ipolipemizzante – spiega Daniele Andreini, responsabile UO di Cardiologia Clinica ed Imaging Cardiaco e di Cardiologia dello sport presso l’IRCCS Ospedale Galeazzi-Sant’Ambrogio di Milano (Gruppo San Donato) – ovvero inibitore della proteina PCSK9. Questo meccanismo aumenta dunque la capacità del sangue di assorbire il colesterolo LDL, la frazione cattiva, ed evitare che si depositi a livello dei vasi, nelle coronarie, nelle carotidi o nell’aorta».
Se di farmaci in grado di abbassare i livelli di colesterolo cattivo si è spesso sentito parlare negli ultimi anni grazie agli anticorpi monoclonali, per la prima volta con il prodotto di Novartis, si parla invece di RNAI (RNA interference) in grado di ridurre, interferendo con l’RNA messaggero, il colesterolo nel fegato. «La molecola conosciuta ai più per i vaccini anti Covid, rappresenta la vera rivoluzione messa in atto da questo nuovo farmaco – evidenzia Andreini – perché si tratta di un piccolo RNA interferente (siRNA small interfering RNA) in grado di inibire la sintesi della proteina PCSK9, quindi non blocca qualcosa di già esistente come accade con gli altri farmaci, ma agisce in modo da non farlo produrre». La prima grande novità sta dunque nel meccanismo di azione, mentre il secondo vantaggio riguarda il meccanismo di somministrazione. «Si tratta di un farmaco pratico, infatti, dopo la prima iniezione sottocutanea, si procede con una seconda a distanza di tre mesi e successivamente con una inoculazione ogni sei mesi, quindi due sole volte l’anno, tanto che qualcuno l’ha ribattezzato vaccino contro l’arteriosclerosi».
Questo farmaco innovativo ha dimostrato negli studi internazionali di avere una efficacia superiore al 50% tanto che AIFA se pur con due anni di ritardo, ha accolto le indicazioni fatte da EMA nel dicembre 2020 e l’ha destinato, in questa prima fase, a soggetti con un valore di colesterolo LDL superiore a 130 mai interessati da eventi di natura cardiovascolare (infarto o ictus) e a pazienti con colesterolo LDL a 70 già in terapia per aver avuto un attacco cardiaco. «Non solo – puntualizza il responsabile della Cardiologia Clinica dell’IRCCS Galeazzi-Sant’Ambrogio – i pazienti di prima fascia devono essere già in cura con statine, nella massima dose tollerata, da almeno sei mesi ed avere, nonostante ciò, ancora il colesterolo LDL superiore a 130; mentre invece chi ha già avuto un evento deve essere in terapia ed avere ancora un valore superiore a 70».
Secondo le linee guida europee ad essere determinante poi non sarebbe solo il valore del colesterolo, quanto la sua combinazione con i fattori di rischio cardiovascolare: sigarette, familiarità, durata della malattia superiore a dieci anni e problemi renali. «Diversi studi internazionali hanno evidenziato come sia necessario ampliare il target di coloro che necessitano di questo farmaco, passando da un valore di colesterolo LDL nel sangue di 100, a 70 fino ad arrivare oggi a 55 in fase due, perché in molti soggetti le statine sono mal tollerate – puntualizza il cardiologo – e di conseguenza non più di un terzo delle persone raggiunge il target terapeutico». Il problema evidenziato dalle statine negli anni è la scarsa aderenza terapeutica a causa di ripetuti dolori muscolari che inducono i pazienti ad abbassare le dosi della terapia o addirittura ad abbandonarla. «Un limite che con questo nuovo farmaco viene superato – ammette Andreini – in particolare per coloro che fanno sport l’Inclisiran permette una forte aderenza con due sole iniezioni sotto cute l’anno senza dolori muscolari».
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