«L’impegno del Governo sulle malattie rare e in termini di ricerca e investimenti sui farmaci innovativi è molto chiaro», ha spiegato la Senatrice Cinque Stelle Maria Domenica Castellone della Commissione Sanità a margine della presentazione del Rapporto annuale di OSSFOR
Le malattie rare colpiscono maggiormente le donne, ma per gli uomini si spende di più. C’è un picco di prevalenza in età adolescenziale (10-19 anni) ed un altro nella quinta decade. Crescono le opportunità terapeutiche (sono entrati 11 nuovi Farmaci Orfani) e rallenta la crescita della spesa (dal +25% del 2017 al +5,9% nell’ultimo anno ma esistono ancora irregolarità e differenze fra le Regioni.
Sono alcuni dati sintetizzati nel III Rapporto annuale di OSSFOR – l’Osservatorio Farmaci Orfani nato dalla partnership tra C.R.E.A. Sanità e Osservatorio Malattie Rare – presentato questa mattina nella splendida cornice della Sala Zuccari di Palazzo Giustiniani a Roma, sede del Senato della Repubblica. L’analisi ha messo in luce, tra i vari spunti interessanti, i consumi e i costi effettivi dei farmaci orfani per il SSN, i tempi di autorizzazione e accesso e le disuguaglianze regionali per i pazienti. L’Osservatorio OSSFOR, nato per supportare le politiche sanitarie che riguardano le malattie rare e promuovere un’efficiente governance del settore, ha finora screenato il 40% della popolazione italiana, raccogliendo informazioni specifiche su oltre 110mila pazienti con malattie rare secondo i dati estratti dai database amministrativi di Campania, Lombardia, Puglia e Toscana.
«I risultati che abbiamo raggiunto sono molti – ha spiegato a Sanità Informazione Barbara Polistena (C.R.E.A. Sanità/Osservatorio Farmaci Orfani) – il primo è che abbiamo stimato il totale dei pazienti nel nostro paese. Sono 433mila le persone che hanno un’esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione che assorbono circa due miliardi di spesa, l’1,7% del totale della spesa sanitaria. La maggior parte sono donne – ha continuato la dottoressa – anche se le risorse assorbite dagli uomini sono circa il doppio perché ci sono delle terapie a espressione fenotipica maschile».
«Un malato raro costa circa 5mila euro pro-capite – ha proseguito – assimilabile al costo di un paziente con due cronicità. L’incremento delle patologie esenti introdotto con i ‘nuovi LEA’ non ha aumentato i costi per il SSN – ha specificato Polistena -. Certamente c’è stata una riduzione dei tempi di accesso al mercato dei farmaci orfani e nonostante aumentino le opportunità terapeutiche la spesa sta crescendo più lentamente rispetto al passato».
Agli aspetti positivi, però, si aggiungono anche quelli negativi: «Bisogna capire come gestire i pazienti ultrarari e quanto effettivamente costano rispetto agli altri. Inoltre, c’è da lavorare sui piani diagnostici assistenziali che sono molto difformi a livello nazionale. Il paziente deve sapere quali sono i suoi diritti e come farli valere» ha concluso la dottoressa Polistena.
«L’impegno del Governo sulle malattie rare e in termini di ricerca e investimenti sui farmaci innovativi è molto chiaro – ha aggiunto la Senatrice Cinque Stelle Maria Domenica Castellone della 12ª Commissione permanente Igiene e sanità -. Ministro e viceministro della salute hanno ottenuto il Fondo di un miliardo di euro nella Legge di Bilancio che sarà suddiviso tra farmaci innovativi e oncologici. Anche noi come Parlamento siano impegnati per le malattie rare: sono state depositate – ha concluso la senatrice – sia alla Camera che al Senato diverse proposte di Legge. Bisogna investire su farmaci sempre più specifici perché l’investimento iniziale permette di ridurre morbilità e ricoveri».
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