Le malattie rare colpiscono maggiormente le donne, ma per gli uomini si spende di più. C’è un picco di prevalenza in età adolescenziale (10-19 anni) ed un altro nella quinta decade. Crescono le opportunità terapeutiche (sono entrati 11 nuovi Farmaci Orfani) e rallenta la crescita della spesa (dal +25% del 2017 al +5,9% nell’ultimo anno ma esistono ancora irregolarità e differenze fra le Regioni.
Sono alcuni dati sintetizzati nel III Rapporto annuale di OSSFOR – l’Osservatorio Farmaci Orfani nato dalla partnership tra C.R.E.A. Sanità e Osservatorio Malattie Rare – presentato questa mattina nella splendida cornice della Sala Zuccari di Palazzo Giustiniani a Roma, sede del Senato della Repubblica. L’analisi ha messo in luce, tra i vari spunti interessanti, i consumi e i costi effettivi dei farmaci orfani per il SSN, i tempi di autorizzazione e accesso e le disuguaglianze regionali per i pazienti. L’Osservatorio OSSFOR, nato per supportare le politiche sanitarie che riguardano le malattie rare e promuovere un’efficiente governance del settore, ha finora screenato il 40% della popolazione italiana, raccogliendo informazioni specifiche su oltre 110mila pazienti con malattie rare secondo i dati estratti dai database amministrativi di Campania, Lombardia, Puglia e Toscana.
«I risultati che abbiamo raggiunto sono molti – ha spiegato a Sanità Informazione Barbara Polistena (C.R.E.A. Sanità/Osservatorio Farmaci Orfani) – il primo è che abbiamo stimato il totale dei pazienti nel nostro paese. Sono 433mila le persone che hanno un’esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione che assorbono circa due miliardi di spesa, l’1,7% del totale della spesa sanitaria. La maggior parte sono donne – ha continuato la dottoressa – anche se le risorse assorbite dagli uomini sono circa il doppio perché ci sono delle terapie a espressione fenotipica maschile».
«Un malato raro costa circa 5mila euro pro-capite – ha proseguito – assimilabile al costo di un paziente con due cronicità. L’incremento delle patologie esenti introdotto con i ‘nuovi LEA’ non ha aumentato i costi per il SSN – ha specificato Polistena -. Certamente c’è stata una riduzione dei tempi di accesso al mercato dei farmaci orfani e nonostante aumentino le opportunità terapeutiche la spesa sta crescendo più lentamente rispetto al passato».
Agli aspetti positivi, però, si aggiungono anche quelli negativi: «Bisogna capire come gestire i pazienti ultrarari e quanto effettivamente costano rispetto agli altri. Inoltre, c’è da lavorare sui piani diagnostici assistenziali che sono molto difformi a livello nazionale. Il paziente deve sapere quali sono i suoi diritti e come farli valere» ha concluso la dottoressa Polistena.
«L’impegno del Governo sulle malattie rare e in termini di ricerca e investimenti sui farmaci innovativi è molto chiaro – ha aggiunto la Senatrice Cinque Stelle Maria Domenica Castellone della 12ª Commissione permanente Igiene e sanità -. Ministro e viceministro della salute hanno ottenuto il Fondo di un miliardo di euro nella Legge di Bilancio che sarà suddiviso tra farmaci innovativi e oncologici. Anche noi come Parlamento siano impegnati per le malattie rare: sono state depositate – ha concluso la senatrice – sia alla Camera che al Senato diverse proposte di Legge. Bisogna investire su farmaci sempre più specifici perché l’investimento iniziale permette di ridurre morbilità e ricoveri».
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