Novartis annuncia che la Commissione Europea (CE) ha approvato iptacopan – un inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, primo nella sua classe – per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3 (C3G). Si tratta della prima soluzione terapeutica indicata per pazienti con diagnosi di C3G che agisce selettivamente sulla causa alla base di questa malattia renale ultra-rara e progressiva, che spesso colpisce in giovane età. La prognosi per le persone affette da C3G è infausta: circa la metà dei pazienti progredisce verso l’insufficienza renale entro 10 anni dalla diagnosi, momento in cui è necessario ricorrere alla dialisi per tutta la vita e/o al trapianto di rene.
“Questa approvazione europea, che segue di pochi giorni l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) in USA, segna un passo significativo nella gestione della glomerulonefrite C3, malattia rara ma che porta alla dialisi nel 50% dei pazienti entro 10 anni. Si colma quindi un vuoto terapeutico per una condizione patologica grave e finora priva di trattamenti specifici – commenta il Prof. Luca De Nicola, Presidente della Società Italiana di Nefrologia (SIN) e Professore Ordinario di Nefrologia presso l’Università di Napoli “L. Vanvitelli” – Agendo sulla causa primaria della glomerulonefrite C3, questo inibitore ha il potenziale di avere un impatto positivo sulla vita e di questi pazienti migliorando la gestione della malattia e facendoci guardare al futuro con positività”.
“La C3G è una malattia debilitante che colpisce spesso i giovani, con un impatto significativo sulla loro salute fisica e mentale – commenta Fabrizio Spoleti, Presidente dell’associazione di pazienti Progetto DDD ETS – Identificarla precocemente attraverso lo screening e garantire l’accesso a trattamenti mirati è essenziale non solo per i pazienti, ma anche per le loro famiglie e la società. Questo traguardo rappresenta un passo importante verso un’assistenza migliore per le persone affette da C3G e viene accolto con grande favore dalla comunità dei pazienti”.
L’approvazione della CE è stata concessa in seguito al parere positivo del CHMP dello scorso Febbraio, sulla base dei robusti dati provenienti dallo studio APPEAR-C3G, il primo studio di Fase III randomizzato, controllato con placebo, nella C3G. Lo studio ha dimostrato che i pazienti trattati con questo inibitore, in aggiunta alle terapie di supporto, hanno ottenuto una riduzione della proteinuria del 35,1% (p=0,0014), statisticamente e clinicamente significativa, misurata dal rapporto proteine/creatinina nelle urine delle 24 ore [UPCR]) a partire da 6 mesi rispetto al placebo. In molte malattie renali, la riduzione della proteinuria è un marcatore surrogato sempre più riconosciuto, che correla il ritardo della progressione di malattia con l’insufficienza renale. In uno studio di estensione a lungo termine, la riduzione iniziale dell’UPCR è stata mantenuta e si è osservata una stabilizzazione dell’eGFR per oltre 3 anni dopo l’inizio del trattamento.
“L’approvazione della Commissione Europea rappresenta un importante passo avanti per rendere accessibili terapie innovative in ambiti complessi, come ad esempio la C3G – dichiara Paola Coco, Country Chief Scientific Officer e Head of Medical Affairs di Novartis Italia – Continueremo a esplorare questa molecola per altre malattie con bisogni insoddisfatti, con l’obiettivo di contribuire a migliorare la vita di questi pazienti”.
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