Serviranno ulteriori test ma l’approvazione FDA è un segno forte. Il prof. Tedeschi (SIN) ci spiega come interviene sull’amiloide e la rimuove nei pazienti con un declino cognitivo lieve, delineando una terapia preventiva efficace per il morbo di Alzheimer
Un momento storico, dopo 20 anni di ricerche a vuoto, quello che ha visto il primo “via libera” da parte della Food and Drug Administration statunitense ad un farmaco contro l’Alzheimer. Si chiama aducanumab ed è stato sviluppato dall’americana Biogen. Ha le potenzialità, secondo gli esperti, di funzionare come terapia preventiva e rallentare il declino cognitivo.
Serviranno ulteriori test clinici, ma il mondo scientifico guarda positivamente al futuro. Solo in Italia ci sono 600mila malati di Alzheimer, un milione il totale degli affetti da demenza. Nel mondo i casi di morbo di Alzheimer ammontavano a 47 milioni nel 2018, una terapia è il sogno di almeno il doppio dei caregiver che ogni giorno se ne prendono cura.
Sanità Informazione ha raggiunto il prof. Gioacchino Tedeschi, presidente della Società italiana di Neurologia (SIN) e direttore della Clinica neurologica dell’AOU Università della Campania Luigi Vanvitelli. «Molti di noi hanno partecipato alla sperimentazione – spiega – aspettavamo da tempo di sapere se i risultati fossero ritenuti positivi dall’FDA. Credo che questa sia una prima buonissima notizia per noi che seguiamo pazienti che hanno Alzheimer, per i pazienti che ancora non l’hanno sviluppato e che potrebbero svilupparlo».
Ma come funziona questo farmaco? «È un farmaco specificatamente deputato alla rimozione della amiloide dal sistema nervoso centrale, che è una proteina che si deposita all’interno delle cellule dei pazienti e che è in relazione con lo sviluppo delle malattie di Alzheimer». L’amiloide non è l’unico fattore che porta al morbo di Alzheimer, ma la sua presenza nel sistema nervoso centrale è «uno degli attori principali».
«Negli studi che hanno portato all’approvazione dell’aducanumab – prosegue Tedeschi – sono stati selezionati pazienti che avevano un decadimento cognitivo lieve e in fase molto precoce, nei quali la presenza di amiloide era documentata dalla PET (tomografia a emissione di positroni), e si è visto che questo farmaco è in grado di rimuovere l’amiloide dal sistema nervoso centrale».
Il presidente SIN ci spiega che i farmaci anti-amiloide non sono una novità nella ricerca contro Alzheimer. Tuttavia, contro la malattia già in stadio avanzato non avevano mai funzionato. «Perché probabilmente in quei pazienti il deposito di amiloide all’interno del cervello era troppo in là per poter essere rimosso da una terapia farmacologica», precisa.
La scelta di pazienti in fase precoce è stata quindi decisiva per il funzionamento di questa sperimentazione con aducanumab. «L’FDA non si è ancora pronunciata definitivamente sul fatto che la rimozione di amiloide – conclude – trascini come conseguenza il miglioramento delle funzioni cognitive, su questo ci sarà bisogno di ulteriori sviluppi, però è facilmente prevedibile che il paziente possa star meglio da un punto di vista clinico-cognitivo».
Parliamo quindi di una terapia preventiva per pazienti che ancora non hanno sviluppato la malattia e nei quali «si spera che questo trattamento possa prevenirne la comparsa». Il prof. Tedeschi la definisce una «grandissima novità», sia per i professionisti che per i pazienti. Nonché per i tanti familiari e caregiver che ogni giorno si dedicano ai loro cari affetti da Alzheimer.
Con i due anni di pandemia, aggiunge Tedeschi, molti dei pazienti seguiti hanno subito un peggioramento. «Abbiamo fatto una survey insieme a Sidem e abbiamo intervistato telefonicamente un notevole numero di pazienti e caregiver. C’è stato un aggravamento della patologia perché sono persone che hanno bisogno di essere seguite e stimolate. Quando l’attenzione viene distorta o conturbata, perché il caregiver si deve occupare di altro o viene colpito da Covid, non c’è dubbio che vi possa essere un peggioramento, e così è stato». Per recuperare questi effetti ora bisogna fare molto di più e la notizia di un farmaco per prevenire l’Alzheimer è una luce importante dopo due anni difficili.
Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato