Positivo il 4° Rapporto OSSFOR sui farmaci orfani per malati rari, Macchia: «Entro l’anno arriveranno 17 nuovi farmaci con risultati potenzialmente rilevanti, ma la pandemia e uno strisciante cambio di rotta rischiano di vanificare i risultati raggiunti, questo non deve accadere»
Una fotografia sempre più precisa e ricca di dati del mondo dei malati rari e dei farmaci orfani. È quella che offre il quarto Rapporto OSSFOR, presentato oggi da Francesco Macchia in compagnia di alcuni ospiti del mondo sanitario e farmaceutico, concentrato su “Accesso al mercato, spesa e innovatività dei farmaci orfani“. Realizzato dai ricercatori di CREA Sanità e dell’Osservatorio Malattie rare (Omar) è più ricco perché quest’anno è arrivato ad analizzare dati che coprono il 50% della popolazione italiana. Ai report di Toscana, Puglia, Lombardia e Campania si è aggiunto infatti quello del Lazio.
Sono circa 433mila le persone in Italia con almeno un’esenzione per patologia rara, lo 0,7% della popolazione nazionale. Nel 2019 la spesa complessiva per i farmaci orfani della lista Aifa è stata di 1,6 miliardi di euro. In futuro le opportunità riprenderanno a crescere, annuncia Macchia: «Entro l’anno arriveranno 17 nuovi farmaci con risultati potenzialmente rilevanti».
Grazie all’attività di Horizon Scanning fatta da Aifa, dei 345 nuovi medicinali che si affacceranno sul mercato entro la fine dell’anno, ben 67 (circa il 20%) hanno designazione orfana: seppure per tutti gli orfani analizzati siano emerse caratteristiche particolarmente interessanti, solo il 26% di questi sono risultati al momento potenzialmente rilevanti secondo Aifa.
Nella ricerca clinica, a livello mondiale risultano registrate 155 sperimentazioni cliniche attive, distribuite su 11 aree terapeutiche e 19 patologie, con il coinvolgimento complessivo di oltre 30.000 pazienti. Di cui solo il 23% riguarda studi clinici attivi anche in Italia. «Un dato non negativo ma sicuramente migliorabile».
Il quadro di miglioramento è chiaro rispetto al passato, ma non si possono omettere «alcune lentezze da risolvere». Due i dati significativi che rendono l’idea. Il primo che mostra come, tra designazione e autorizzazione a livello europeo, una molecola “orfana” impiega mediamente quasi 6 anni. In Italia si è fatto tanto per sveltire i tempi, ma il processo interno di negoziazione che il decreto Balduzzi ha permesso di ribattezzare “procedura dei 100 giorni” dura in realtà mediamente più del doppio. I dati li riporta con precisione Barbara Polistena di CREA Sanità dell’Università di Tor Vergata.
«Ad oggi solo il 15% dei farmaci orfani rispetta questo termine massimo – spiega – ma c’è anche su questo fronte un miglioramento. I tempi medi nel rapporto 2019 segnalavano una durata di 239 giorni, oggi questo dato medio è sceso a 204. Ancora lontano dall’ottimale ma sulla buona strada. Tra la designazione orfana di una molecola e la sua effettiva disponibilità per i pazienti passano in media 18 mesi.
«Questi dati però sono riferiti per lo più a un periodo pre-Covid – spiega Macchia – mentre nel capitolo del Rapporto dedicato all’impatto della pandemia sul mondo dei malati rari, emergono grandi difficoltà: non ci stupirebbe se il prossimo anno dovessimo registrare un peggioramento».
«Le malattie rare sono una sfida in termini di diagnosi, terapia e assistenza e incertezza sul valore clinico dei farmaci disponibili» è intervenuta la Sottosegretaria alla Salute Sandra Zampa, ringraziando tutti partecipanti per l’attento lavoro. «A riguardo – ricorda – il Consorzio Internazionale si era dato l’obbiettivo di contribuire allo sviluppo di 200 nuovi farmaci entro il 2020, raggiunto con tre anni di anticipo nel 2017» aggiunge.
«Ma tuttora il 90% delle malattie rare è privo di un trattamento specifico. L’Italia è uno dei Paesi nei quali viene garantito il maggiore accesso ai farmaci orfani a carico del sistema sanitario nazionale: la grande maggioranza dei farmaci autorizzati dall’Ema sono accessibili tramite territorio o rimborsabilità. Questo approccio testimonia la volontà del nostro sistema di farsi carico di un problema non facile: i farmaci orfani sono generalmente molto costosi e incidono per il 6.6% nella spesa farmaceutica» analizza la Sottosegretaria.
«La comunicazione con i pazienti – conclude – dovrebbe servire a settare le aspettative corrette sui nuovi farmaci, a volte propagandati come veri e propri salvavita ma non sempre rispondenti. Il prossimo obbiettivo del Consorzio è quello di promuovere 1000 nuovi farmaci orfani entro il 2030, un vantaggio vero e proprio solo di fronte a uno sviluppo clinico corretto e condiviso con politiche di prezzo da parte delle aziende che siano responsabili».
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