Salute 11 Ottobre 2023 13:57

Malattie reumatiche: la cura per la sindrome da attivazione macrofagica funziona

È il risultato del trial clinico internazionale coordinato dal Bambino Gesù con un farmaco salvavita. Nel 2017 i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede avevano identificato le cause di questa condizione potenzialmente letale nel 30% dei casi
di I.F.
Malattie reumatiche: la cura per la sindrome da attivazione macrofagica funziona

La sindrome da attivazione macrofagica è una complicanza grave di alcune malattie reumatiche, che può risultare letale fin 30% dei casi. Grazie ad uno studio internazionale coordinato dal Bambino Gesù di Roma oggi sappiamo che è possibile curarla. Lo rende noto l’Ospedale della Santa Sede in occasione della giornata mondiale delle malattie reumatiche, che si celebra il 12 ottobre di ogni anno. I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati sulla rivista Annals of the Rheumatic Diseases. Nel 2017 i medici dell’Ospedale avevano già identificato le cause della sindrome, aprendo la strada alla ricerca di una cura efficace. «Si tratta di una grandissima soddisfazione per tutti noi, è la chiusura di un lungo percorso di ricerca» spiega il professor Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia del Bambino Gesù.

La sindrome che aggredisce le cellule sane

La sindrome da attivazione macrofagica (MAS dall’inglese: Macrophage Activation Syndrome) si manifesta come complicanza grave di alcune malattie reumatologiche (artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Kawasaki, vasculiti sistemiche e lupus eritematoso sistemico). È caratterizzata da un’attivazione fuori misura dei macrofagi, le cellule “spazzino” che abitualmente eliminano le cellule infette, ma che in questa malattia eliminano anche le cellule sane. A seconda delle forme, può causare la morte fino al 30% dei casi. Al Bambino Gesù vengono diagnosticati e curati circa 15 nuovi piccoli pazienti l’anno.

Il contributo del Bambino Gesù di Roma

Nel 2017 i ricercatori del Bambino Gesù avevano già scoperto che è l’interferone-gamma la molecola responsabile dell’insorgenza della sindrome da attivazione macrofagica. Si tratta di una molecola generata dalle cellule del sistema immunitario coinvolta nell’innesco e nella modificazione del processo infiammatorio. Lo studio aveva dimostrato che l’interferone-gamma viene prodotto in grande eccesso nel fegato e nella milza, gli organi principalmente coinvolti nella MAS. Questa scoperta ha reso possibile la ricerca di una cura efficace. Normalmente la MAS viene trattata con alte dosi di cortisonici e con immunosoppressione generalizzata, ma i risultati non sono certamente soddisfacenti e la mortalità purtroppo resta alta.

Lo studio

Il trial clinico internazionale coordinato da medici e ricercatori del Bambino Gesù, recentemente pubblicato sulla rivista scientifica Annals of the Rheumatic Diseases, ha invece dimostrato l’efficacia di un anticorpo monoclonale (l’emapalumab), che neutralizza l’interferone gamma, per il trattamento della MAS. La sperimentazione con il farmaco “salvavita” ha coinvolto 14 pazienti, di età compresa tra i 2 e i 25 anni, seguiti sia al Bambino Gesù che in alcuni Centri in Francia, Spagna, Regno Unito e Stati Uniti. La remissione completa dalla MAS è stata ottenuta in 13 pazienti dopo una media di 25 giorni di trattamento. In un precedente studio coordinato dal Bambino Gesù era già stata dimostrata l’efficacia di questo farmaco per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria, patologia caratterizzata, come la MAS, dalla proliferazione incontrollata dei macrofagi.

Il parere dell’esperto

«La sperimentazione ha dimostrato la straordinaria efficacia di questo anticorpo monoclonale nella completa remissione della sindrome da attivazione macrofagica – spiega il professor Fabrizio De Benedetti –. Per tutti noi è una grandissima soddisfazione, è la chiusura di un lungo percorso di ricerca iniziato parecchi anni fa con l’individuazione dei meccanismi che causano la MAS. Un esempio dell’importanza della ricerca traslazionale il cui fine ultimo, non va mai dimenticato, è la salute delle persone. In questo caso le ricerche sulla MAS hanno portato alla identificazione di nuovi biomarcatori per la diagnosi e per la prognosi di malattia e, in ultimo – conclude -, alla dimostrazione di efficacia di un farmaco salvavita visto il tasso di mortalità di questa complicanza».

 

Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato

GLI ARTICOLI PIU’ LETTI
Prevenzione

Settimana dell’Immunizzazione, Oms: “Vaccinare tutti è umanamente possibile”

L'edizione 2025 della Settimana mondiale dell'immunizzazione esaminerà non solo ciò che i vaccini fanno per migliorare la vita oggi, ma anche ciò si può ottenere nei prossi...
Prevenzione

Settimana Mondiale dell’Immunizzazione, Sin: “Proteggere il cucciolo d’uomo sin dalla nascita”

La SIN ribadisce le misure fondamentali di protezione per i neonati da virus e batteri per una crescita in salute e al riparo da rischi di infezioni
Nutri e Previeni

Alimentazione, la dieta africana ‘spegne’ l’infiammazione

Allo studio hanno partecipato 77 uomini sani della Tanzania, alcuni sono passati a una dieta occidentale per due settimane, altri ad una africana tradizionale
Prevenzione

Contro le patologie respiratorie la vaccinazione è la via maestra

La vaccinazione rappresenta la strada d’elezione per prevenire e controllare le patologie virali. Le Raccomandazioni di quattro società scientifiche sulla prevenzione delle patologie resp...
Advocacy e Associazioni

Tumore al seno: tossicità finanziaria per il 38% delle donne, 70% affronta spese extra per le cure

Presentati a Roma i risultati del sondaggio su 585 pazienti realizzato da ANDOS e C.R.E.A. Sanità, per indagare gli effetti collaterali della malattia in termini umani, organizzativi, economici...