Alcuni pensano ancora che l’editing genomico e CRISPR servano a clonare bambini e scimmiette per soddisfare le megalomanie umane, ma la verità è che nei laboratori di tutto il mondo si lavora senza sosta per fornire risposte concrete ai pazienti, in prima battuta quelli con malattie rare. Genome editing, terapia genica, terapia cellulare, immunoterapia (e […]
Alcuni pensano ancora che l’editing genomico e CRISPR servano a clonare bambini e scimmiette per soddisfare le megalomanie umane, ma la verità è che nei laboratori di tutto il mondo si lavora senza sosta per fornire risposte concrete ai pazienti, in prima battuta quelli con malattie rare. Genome editing, terapia genica, terapia cellulare, immunoterapia (e tecnologie CAR-T) e terapie mirate all’RNA costituiscono ormai una realtà per il trattamento di gravi patologie e una speranza sempre più concreta per altre. L’Osservatorio Terapie Avanzate nasce dalla necessità di una corretta informazione sullo sviluppo di questi nuovi approcci terapeutici, una conoscenza che può contribuire ad affrontare meglio le sfide che queste novità portano: non solo scientifiche ma anche di natura etica, regolatoria ed organizzativa. L’Osservatorio Terapie Avanzate, nato dall’esperienza e competenza di Osservatorio Malattie Rare ed edito da RareLab Srl, vuol essere un portale di informazione indipendente a autorevole ma anche una piattaforma di confronto che nasce dall’alleanza tra giornalisti esperti, science writer e scienziati, affiancati da un Comitato Scientifico d’eccellenza che vede riuniti Anna Cereseto, Gilberto Corbellini, Giulio Cossu, Michele De Luca, Franco Locatelli, Anna Medolesi, Luigi Naldini e Paolo Rossi, tra i maggiori esperti italiani ed internazionali di terapie avanzate. A completare il quadro d’eccellenza è Fondazione Telethon, prima realtà di ricerca ad aver portato le terapie avanzate in Italia, che patrocina il progetto.
«L’innovazione cambia la vita dei pazienti – ha spiegato il Prof. Paolo Rossi, Direttore del Dipartimento di Pediatria Universitario Ospedaliero IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Università di Roma Tor Vergata e membro del Comitato Scientifico dell’Osservatorio durante la presentazione ufficiale dell’Osservatorio Terapie Avanzate avvenuta il 28 febbraio all’Ara Pacis di Roma – ma le terapie avanzate devono prima di tutto essere comprese, così come devono essere comprese le patologie per cui sono pensate. La comunicazione corretta di questi temi è essenziale: per far capire alle persone quanto sia fondamentale investire in ricerca e quanto sia importante la partnership tra i ricercatori e le aziende farmaceutiche».
«La storia della terapia genica, abbandonata dagli investimenti governativi e privati nel mondo dopo i primi studi all’inizio degli anni ‘90, e portata avanti in Italia nel silenzio dei nostri laboratori, può insegnarci molto – ha spiegato Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon –. Ci ricorda innanzitutto che i risultati si ottengono quando c’è davvero la volontà di dare risposte a persone che soffrono, oltre le pubblicazioni scientifiche. Ci ha poi insegnato che non si può derogare da standard elevatissimi di “stampo” farmaceutico sia nella sperimentazione clinica che in ambito regolatorio. Ora che la terapia genica è una realtà terapeutica diventa necessario fare i conti con il tema della sostenibilità e con la disponibilità di siti produttivi adeguati. Per questo è fondamentale che si decida, in Italia, di mettere a punto una strategia di investimento sulle terapie avanzate che garantisca al paese di conservare il primato raggiunto nel settore. E la comunicazione in questo ha sicuramente un ruolo sostanziale».
«Nell’ultimo anno abbiamo visto “esplodere” l’interesse per queste terapie e le loro implicazioni per la società non solo in campo scientifico, ma anche dal punto di vista mediatico – commenta Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica nonché unico membro italiano del comitato internazionale che ha prodotto le prime linee guida sul gene editing -. Noi scienziati abbiamo il dovere di partecipare attivamente al dibattito pubblico sul tema delle terapie avanzate, contribuendo a illustrare lo stato dell’arte della ricerca, le realistiche potenzialità cliniche attuali e le difficoltà e limitazioni ancora da superare per poter realmente beneficiare in modo sostenibile e allargato della loro promessa terapeutica».
Per affrontare queste sfide e trovare soluzioni che garantiscano ai pazienti l’accesso a questa straordinarie innovazioni, occorre dunque informazione, ma anche un dialogo maturo tra tutti gli attori coinvolti.
Conseguentemente l’Osservatorio promuove un’attività di advocacy sulla tematica intesa come confronto, alto ed inclusivo, con Istituzioni e tutti gli stakeholder, per identificare percorsi regolatori ed organizzativi tali da favorire il più rapido accesso da parte dei pazienti alle terapie, garantire la sostenibilità di tale sistema nel tempo e consentire che questo settore, nel quale l’Italia esprime da tempo una leadership scientifica, possa diventare occasione di crescita e sviluppo per il Paese.
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