Una terapia a base di cellule immunitarie ingegnerizzate (CAR-T) ha ridotto i tumori cerebrali in pazienti giovanissimi, ripristinato la funzione neurologica e, per uno dei pazienti partecipanti ha eliminato tutte le tracce rilevabili di un tipo di tumore cerebrale solitamente considerato incurabile. Resi noti sulla rivista Nature, sono gli importanti risultati di una sperimentazione clinica condotta presso la Stanford Medicine in California. La sperimentazione, uno dei primi successi contro tumori solidi per la terapia CAR-T, offre speranza ai bambini con un gruppo di tumori letali al cervello e al midollo spinale.
La terapia ha da poco ricevuto la designazione di terapia avanzata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, garantendo ai ricercatori l’accesso a una versione accelerata del processo di approvazione FDA. Degli 11 partecipanti che hanno ricevuto le cellule CAR-T nella sperimentazione, nove hanno mostrato benefici, con miglioramenti delle disabilità causate dalla malattia. Quattro hanno visto ridursi il volume del proprio tumore di oltre la metà, e uno di loro ha avuto una risposta completa, ovvero il tumore è scomparso dalle scansioni cerebrali. Anche se è troppo presto per affermare che sia guarito, il paziente è in buona salute quattro anni dopo la diagnosi.
“Nel nuovo studio, una delle più grandi sorprese è stata la portata dei benefici clinici che abbiamo riscontrato”, sottolinea Crystal Mackall, professoressa di pediatria e medicina e autrice dello studio, “Questo tumore è una malattia universalmente letale per cui abbiamo trovato una terapia che può causare regressioni tumorali significative e miglioramenti clinici”, conclude Michelle Monje, altra autrice dello studio. Ora i ricercatori continueranno la sperimentazione, testando le infusione di cellule nel liquido cerebrospinale fin dall’inizio.
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