Il bilancio sulle malattie rare del direttore di Omar, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, sul 2021 è caratterizzato da numerose vittorie a metà. Mancano decreti attuativi di molti provvedimenti che hanno l’obiettivo di supportare e sostenere i malati rari e le loro famiglie
Avrebbe dovuto essere l’anno della ripresa e, per certi versi, della svolta per i malati rari. Ma i passati 12 mesi sono stati caratterizzati da risultati e vittorie a metà. A raccontarlo in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare è Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare (Omar), sempre in prima fila a fianco dei pazienti e delle loro famiglie. «La pandemia ha messo a dura prova un sistema ancora poco strutturato e molto fragile come quello delle malattie rare», racconta Ciancaleoni Bartoli.
«Nel primo anno di pandemia sono saltate visite e terapie ospedaliere e i malati – continua il direttore di Omar – hanno sofferto a causa di un sistema di assistenza domiciliare storicamente molto carente. Da uno studio condotto su alcune regioni si evidenzia un calo delle nuove esenzioni per malattia rara, probabilmente perché sono calate le diagnosi e non perché le malattie rare sono di meno, ma perché di meno sono state le visite». Nel 2021, insomma, non si è riusciti a centrare l’obiettivo principale: recuperare quanto perso e rimandato nell’anno precedente.
«Dopo 3 anni e mezzo di attesa, lo scorso novembre è stato finalmente approvato il Testo Unico sulle Malattie Rare, una Legge dello Stato che per la prima volta definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo», racconta Ciacaleoni Bartoli. «Ma ad oggi possiamo definirla una vittoria a metà: ancora mancano i provvedimenti che renderebbero questa Legge quadro operativa», aggiunge. Siamo già in ritardo con l’istituzione del Comitato nazionale per le malattie rare, che sarebbe dovuta avvenire entro lo scorso 10 febbraio. Manca, inoltre, il decreto per il Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, che andrebbe istituito entro il 12 marzo.
Stessa cadenza e nessuna notizia dell’accordo in Conferenza Stato Regioni per il Piano nazionale per le malattie rare e il riordino della Rete nazionale per le malattie rare. Sempre il 12 marzo è prevista la scadenza dell’accordo in Conferenza Stato Regioni che consentirà di definire le modalità per assicurare un’adeguata informazione dei professionisti sanitari dei pazienti coinvolti e delle loro famiglie. Infine, è il 12 giugno la scadenza per la realizzazione del regolamento che stabilirà i criteri e le modalità di attuazione degli incentivi fiscali. «Siamo contenti per l’approvazione del Testo unico, ma senza i decreti attuativi non andiamo da nessuna parte», sottolinea Ciancaleoni Bartoli.
Un altro obiettivo importante raggiunto nel 2021 è la conclusione, con successo, del progetto pilota dedicato allo screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale (Sma) nelle regioni Lazio e Toscana. «È stato un successo importante tanto che queste regioni hanno deciso di continuare nell’ambito dei rispettivi Servizi sanitari regionali», dice il direttore di Omar. «Ma quello che ci aspettavamo e che ci aspettiamo è quello di estendere questa esperienza a livello nazionale, così come già avviene negli Stati Uniti o in Germania», aggiunge.
Nel 2021 si è mancati anche all’appuntamento, atteso da ben 5 anni, con la piena attuazione dei Nuovi Lea definiti nel 2018. «Secondo il decreto istitutivo dei nuovi Lea, questo decreto doveva essere fatto entro il 28 febbraio 2018, la giornata delle malattie rare di 4 anni fa, ma ancora oggi nulla», dice Ciancaleoni Bartoli. Da due mesi si attende la firma delle Regioni. La bozza di decreto infatti c’è, ma ora si sta tardando con la ratifica. «L’approvazione di questo decreto – dice Ciancaleoni Bartoli – garantirebbe in un solo colpo l’aggiornamento delle tariffe della specialistica ambulatoriale e del comparto protesico e quindi l’erogazione di nuove e lungamente attese prestazioni». I malati rari, le famiglie e le associazioni non si arrendono. «In questa nuova Giornata dedicata alle malattie rare, Omar rinnova ancora una volta il suo impegno verso i malati rari: continueremo a lottare per il loro diritti senza fermarci mai», conclude Ciancaleoni Bartoli.
Dal canto suo il ministro della Salute, Roberto Speranza, conferma il suo impegno in un post pubblicato su Facebook: «Ci dobbiamo prendere cura di ogni malato, estendendo i livelli essenziali di assistenza, e investendo sempre più nella ricerca».
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