I cinque suggerimenti proposti nel 5° Rapporto Annuale di Osservatorio Farmaci Orfani-Ossfor perché il Pnrr sia calato sulle specifiche esigenze dei malati rari
Il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza è un’occasione da non perdere per il SSN e, ancora di più, un’opportunità straordinaria per i malati rari. Compito delle associazioni di pazienti monitorare che le risorse siano utilizzate al meglio tenendo conto dei bisogni e delle richieste di questi pazienti fragili. E’ quanto emerso oggi, durante la presentazione del 5° Rapporto Annuale di Osservatorio Farmaci Orfani-Ossfor.
Il principale obiettivo del Rapporto Ossfor, il primo think-tank dedicato allo sviluppo delle policies per la governance e la sostenibilità nel settore delle malattie rare, è dare suggerimenti per una messa a terra del Pnrr in relazione alle esigenze dei malati rari. Indicazioni supportate da stime attendibili, sul numero dei malati rari in Italia, della loro distribuzione per sesso, età e gruppi di patologia, dei trend di spesa per farmaci e prestazioni, tenendo in considerazione anche l’impatto della pandemia.
Le malattie rare colpiscono perlopiù le donne, con una prevalenza dello 0,81% rispetto al 0,69% degli uomini. Tuttavia, i dati dimostrano che ad assorbire maggiori risorse economiche sono gli uomini: il 53,7% delle risorse contro il 46,3% delle donne. Per quanto riguarda la distribuzione per età, si osserva una regolarità tra le Regioni analizzate con un primo picco in età adolescenziale (10‑19 anni), un successivo picco nella quinta decade e poi un generale aumento in età anziane quando alla malattia rara si associano altre comorbidità.
Stando al Rapporto, e considerando i dati disponibili per gli anni 2018-2020 riferiti a Lazio, Lombardia e Toscana, si può stimare una prevalenza di soggetti portatori di almeno una esenzione per malattia rara, compresa tra lo 0,65% e lo 0,76% della popolazione, con la Regione Lombardia sull’estremo superiore: in totale circa 400.000 pazienti esenti per malattia rara in Italia.
«Facendo un confronto con le elaborazioni degli anni passati, si conferma la loro attendibilità – ha spiegato la dottoressa Barbara Polistena, Responsabile Scientifico e Consigliere di Amministrazione C.R.E.A. Sanità –. Questo dovrebbe ormai consentire di fare una programmazione, della spesa e dei carichi assistenziali, sempre più precisa e gestibile: le malattie rare non possono più essere, dal punto di vista delle politiche sanitarie, qualcosa di inatteso e di difficilmente gestibile».
Con un quadro più definito è possibile, dunque, pensare alla programmazione del futuro, a partire dall’impiego delle risorse del Pnrr lungo linee progettuali che siano davvero in grado di produrre effetti reali e positivi. Nel 5° Rapporto OSSFOR si fa una puntuale analisi del Piano, delle criticità ma anche, e soprattutto, delle opportunità con cinque proposte.
Per quanto riguarda lo sviluppo del Fascicolo Sanitario Elettronico, si propone di considerare una integrazione che lo renda sempre più un omnicomprensivo, includendo indicazioni per la gestione dell’emergenza nonché il piano terapeutico del paziente “raro”. Questo potrebbe anche rendere il Piano Terapeutico Individuale automaticamente autorizzativo e contribuire a snellire la burocrazia a carico delle famiglie. Ai fini di una migliore programmazione nazionale e regionale si propone di fare un utilizzo puntuale dei dati, ormai molto completi, contenuti nei database e nei registri regionali, mettendoli tutti in comunicazione tra loro ed evitando di costruire nuove sovrastrutture a sé stanti. Per quanto riguarda l’utilizzo dei Fondi individuati nel PNRR per la ricerca, la richiesta è quella di prevedere delle procedure semplificate, sulla scorta della esperienza delle procedure in deroga messe in campo durante la pandemia, affinché questi fondi possano essere utilizzati entro il 2025 in modo efficiente e tempestivo. Una particolare attenzione è posta dal Rapporto al tema dell’Assistenza Domiciliare, al quale viene dedicato un intero capitolo frutto di uno studio posto in essere su 15 diverse Regioni dal Tavolo Interregionale Malattie Rare. Se l’obiettivo è quello di mantenere le persone per quanto più possibile in una condizione di autonomia, e quindi al di fuori dell’ospedale, è necessario rendere l’assistenza domiciliare sempre più forte seguendo il trend cominciato con la pandemia, Grazie al Pnrr sarebbe poi possibile anche procedere ad un adeguamento del parco tecnologico sia prevedendo l’acquisto di attrezzature per le Advanced Therapies e comunque di altissima specialità, che di attrezzature “mobili” oltre che sviluppare la telemedicina e le pratiche di teleconsulto, che a questo punto dovrebbero anche diventare una voce di rilievo nei PDTA.
La pandemia ha avuto un grande impatto sulle persone fragili, gli anziani e malati rari. Nonostante le difficoltà, dall’analisi dei dati raccolti dalla survey condotta su 15 regioni del Tavolo Tecnico Interregionale Malattie Rare e dall’analisi dei database amministrativi della Regione Lombardia, le Regioni sono riuscite ad aumentare i servizi sul territorio e l’Assistenza Domiciliare Integrata (ADI).
Di questo si trova riscontro nei database amministrativi della Regione Lombardia che mostrano un calo del 2,8% della prevalenza delle persone con malattia rara tra il 2019 e il 2020 e una contrazione della spesa sanitaria pro-capite del -6,9%. C’è stata una riduzione della spesa per ricoveri ordinari (-3 punti percentuali rispetto al 2019), “altre prestazioni” (-1,6 punti percentuali), ricoveri in Day Hospital (-0,5 punti percentuali) e analisi di laboratorio (-0,2 punti percentuali). In crescita rispetto all’anno precedente solamente la spesa per farmaci (+5 punti percentuali) e per protesi ed ausili (+0,3 punti percentuali).
La diminuzione della prevalenza dei pazienti potrebbe essere legata a diversi fattori concomitanti: il convegno di oggi è stata l’occasione per confrontarsi sulle possibili motivazioni. La maggiore mortalità di questi pazienti, un probabile rallentamento degli iter di diagnosi, il rinvio di esami di laboratorio e strumentali e il rallentamento di tutti gli iter burocratici necessari ad arrivare all’esenzione per malattia rara. L’insieme di queste cause sarà oggetto di approfondimento e ulteriore analisi nei prossimi mesi per la Regione Lombardia e Ossfor.
«Questo dimostra come, nonostante il momento drammatico ed emergenziale, i malati rari non siano stati abbandonati a sé stessi – ha spiegato la professoressa Paola Facchin, Coordinatore del Tavolo Interregionale Malattie Rare – Commissione Salute Conferenza delle Regioni –. Le Regioni, nonostante la limitazione all’accesso a strutture anche ambulatoriali gestite dagli ospedali, infatti, hanno messo in campo organizzazioni alternative alle tradizionali per permettere la continuità assistenziale, specie ai malati cronici e complessi o comunque in situazione di gravità. Questo ha portato un rinnovato interesse all’organizzazione territoriale e una accelerazione nell’utilizzo delle modalità di teleassistenza, di assistenza domiciliare, fino alla distribuzione di prodotti per trattamenti che non potevano essere sospesi né approvvigionati direttamente dalle farmacie aperte al pubblico».
Dal convegno è emersa con chiarezza la necessità di potenziare l’assistenza domiciliare anche se i passi avanti fatti in questo anno dalle Regioni sono riconosciuti da tuti. «Questo momento storico in cui si sta pensando alla riorganizzazione e al nuovo modello di cure territoriali, rappresenta un’importante occasione da sfruttare anche tenendo ben presenti le particolari necessità dei malati rari e che non dimentichi anche l’importanza di una reale integrazione tra il livello sanitario e quello sociale» ha concluso Francesco Macchia, Coordinatore di Ossfor.
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