Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche, o HSCT in breve, viene solitamente utilizzato per trattare i tumori del sangue e prevede il prelievo di cellule staminali dal midollo osseo o dal sangue del paziente, seguito da chemioterapia e trattamento con anticorpi. Prove emergenti indicano che è adatto per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente, caratterizzata da episodi infiammatori distinti che causano vari gradi di disabilità residua. Ma l’aHSCT deve ancora essere incluso nella maggior parte delle linee guida cliniche nazionali. Un gruppo di ricercatori svedesi ha dunque deciso di fare chiarezza, valutando la sicurezza e l’efficacia della terapia cellulare quando utilizzata come trattamento di routine piuttosto che in condizioni di sperimentazione clinica. I risultati sono stati pubblicati sul Journal of Neurology Neurosurgery & Psychiatry.
I ricercatori hanno identificato 231 pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, 174 dei quali erano stati trattati con la terapia con cellule staminali prima del 2020. Il primo paziente è stato trattato nel 2004. L’età media dei pazienti al momento del trattamento era di 31 anni e quasi due terzi (64%) erano donne. L’efficacia della terapia cellulare è stata valutata analizzando i dati raccolti dal registro svedese della sclerosi multipla. E la sua sicurezza è stata valutata esaminando le cartelle cliniche elettroniche dei pazienti per i 100 giorni successivi alla procedura. In media, i pazienti avevano la malattia da più di 3 anni e avevano ricevuto una media di 2 lotti di trattamento standard (farmaci modificanti la malattia) prima di un trapianto di cellule staminali emopoietiche, mentre 23 non avevano ricevuto alcun trattamento. Circa quasi 3 anni, in media, dopo essere stati sottoposti ad aHSCT, a 20 pazienti (11%) è stato somministrato un farmaco modificante la malattia.
Questo studio non ha mostrato alcuna evidenza di attività della malattia in quasi 3 pazienti su 4 (73%) trattati dopo 5 anni e in quasi due terzi (65%) dopo 10 anni. Tra i 149 pazienti affetti da sclerosi multipla con qualche disabilità iniziale, più della metà (54%) è migliorata, poco più di un terzo (37%) è rimasta stabile e circa 1 su 10 (9%) è peggiorata. In media, un paziente ha avuto 1,7 recidive nell’anno precedente al trattamento con le cellule staminali e 1 recidiva ogni trentesimo anno dopo il trattamento aHSCT. Cinque pazienti hanno avuto bisogno di terapia intensiva e 61 hanno sviluppato un’infezione batterica entro 100 giorni dal trattamento. L’effetto collaterale più comune è stato la neutropenia febbrile (bassa conta dei globuli bianchi accompagnata da febbre alta), che ha colpito il 68% dei pazienti. Altre infezioni virali sono state rilevate in 23 pazienti (13%). La riattivazione dell’herpes zoster è stata documentata in 3 casi e in altri 3 è stata confermata un’infezione fungina localizzata. Nessuno è morto a causa del trattamento.
Si tratta di uno studio osservazionale, senza gruppo comparativo, il che preclude conclusioni definitive. Tuttavia, i ricercatori sottolineano che «i nostri risultati dimostrano che un aHSCT per [la sclerosi multipla recidivante-remittente] è fattibile nell’ambito dell’assistenza sanitaria regolare e può essere eseguito senza compromettere la sicurezza. Il nostro studio conferma i risultati osservati nell’unico studio randomizzato e controllato condotto fino ad oggi. Riteniamo che la terapia con cellule staminali potrebbe portare benefici a un numero maggiore di pazienti con sclerosi multipla e dovrebbe essere incluso come standard di cura per la sclerosi multipla altamente attiva».
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