In vista della Giornata mondiale della sclerosi sistemica, il Gruppo italiano per la lotta alla sclerodermia (Gils) commenta i risultati preliminari ottenuti da una nuova terapia che utilizza le Car-T e annuncia nuove prospettive per la ricerca
Mani fredde e dita viola, pelle dura, fiato corto, dolori muscolari e stanchezza cronica: sono questi i primi e più comuni sintomi della sclerosi sistemica. Si tratta di una malattia autoimmune che colpisce il tessuto connettivo, causando indurimento e restringimento della pelle e degli organi interni. In Italia, colpisce circa 30mila persone, principalmente donne in età fertile. Nove pazienti su 10 affetti da sclerosi sistemica devono fare i conti anche con il fenomeno di Raynaud, ovvero il restringimento dei vasi sanguigni capillari di mani e piedi, che diventano freddi, insensibili, pallidi e successivamente violacei. Ora una nuova terapia potrebbe offrire ulteriori speranze a tutte le persone che soffrono di questa patologia. In vista della Giornata mondiale della sclerosi sistemica, che si terrà il 29 giugno, il Gruppo italiano per la lotta alla sclerodermia (Gils) commenta i risultati preliminari di uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine.
La terapia si basa sull’utilizzo delle Car-T(Chimeric Antigen Receptor T cell), linfociti T prelevati dal sangue di un paziente e ingegnerizzati in laboratorio per renderli in grado di eliminare specifiche cellule bersaglio una volta reintrodotti nel sangue dello stesso paziente. “Ad oggi questa strategia terapeutica è approvata per il trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfoma, in cui il bersaglio da eliminare sia costituito dai linfociti B tumorali”, spiegano Gianluca Moroncini e Marco Matucci Cerinic, entrambi membri del comitato scientifico del Gils. Ma, stando ai risultati del recente studio, questa terapia potrebbe essere utile nel trattamento di malattie autoimmunitarie, inclusa la sclerodermia.
“La sclerosi sistemica (o sclerodermia) è una malattia nella quale il sistema immunitario attacca la pelle e gli organi interni, e la presenza di linfociti B ‘autoreattivi’ che producono ‘autoanticorpi’ è centrale nell’insorgenza e nella progressione della patologia”, osservano i due ricercatori. In quello studio, condotto su 15 pazienti, di cui quattro con sclerosi sistemica, è stata osservata una riduzione dei sintomi e dei biomarcatori della malattia con una singola infusione di cellule Car-T dirette contro i linfociti B, a distanza di un anno. “Per confermare l’efficacia e la sicurezza della terapia con cellule Car-T – concludono i due ricercatori – sta per iniziare uno studio clinico multicentrico internazionale che vede coinvolte numerose Scleroderma Unit costituite grazie al sostegno di Gils”.
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