Per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è cominciata una nuova era per per la sperimentazione di trattamenti, grazie ad una piattaforma di intelligenza artificiale sviluppata per gestire i trial clinici e consentire di testare simultaneamente più farmaci potenziali per la Sla, riducendo così i tempi delle ricerche. I risultati dei primi quattro farmaci valutati attraverso l’IA sono stati pubblicati in quattro diversi articoli pubblicati su JAMA, JAMA Neurology e JAMA Network Open. Due di questi farmaci sono stati ‘promossi’ nelle sperimentazioni di fase II e quindi si faranno trial di fase III.
“I recenti progressi nelle scienze cliniche hanno alimentato un’ampia pipeline di farmaci per la SLA che attendono di essere testati – spiega Sabrina Paganoni, co-direttrice del Neurological Clinical Research Institute (NCRI) del Mass General Hospital di Boston -. Per una malattia a decorso rapido come la SLA, le sperimentazioni devono essere straordinariamente efficienti per portare i farmaci ai pazienti il più rapidamente possibile. Una sperimentazione su piattaforma è l’approccio perfetto per farlo”. A differenza della maggior parte degli studi clinici, che vengono condotti per testare singoli trattamenti, l’uso di IA semplifica la sperimentazione parallela di molte terapie promettenti in studi multicentrici, in doppio cieco e con gruppo placebo, dimezzando il tempo necessario per trovare un trattamento efficace e riducendo i costi di un terzo o più.
Mettendo in comune i dati relativi all’uso di una sostanza placebo in tutti gli studi, la piattaforma riduce al 25% la quota di pazienti che prendono un placebo, così un maggior numero di pazienti di ricevere terapie sperimentali. Inoltre, alla piattaforma si possono aggiungere nuove terapie fino a quando non vengono identificati trattamenti efficaci. Ognuno dei primi quattro studi pubblicati in cui è stata usata l’IA ha incluso circa 160 pazienti, di cui circa 120 hanno ricevuto un farmaco sperimentale e 40 un placebo. L’obiettivo degli studi era valutare rapidamente i candidati farmaci e determinare se procedere con studi più ampi. I risultati ottenuti finora sono promettenti, tanto che due dei trial effettuati passeranno in fase III.
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