Sperimentazioni cliniche, Gimbe: «Migliorare la trasparenza per tutelare la salute e favorire l’innovazione»

Le sperimentazioni cliniche, in particolare quelle controllate e randomizzate rappresentano lo standard della ricerca per valutare l’efficacia di farmaci, dispositivi medici ed altri interventi sanitari, oltre che un insostituibile strumento per il progresso e l’innovazione della medicina e della sanità pubblica. Tuttavia negli ultimi decenni consistenti evidenze hanno dimostrato che le prove di efficacia disponibili in letteratura sono incomplete e distorte per vari fattori che influenzano la trasparenza dei trial clinici.

«La scarsa trasparenza delle sperimentazioni cliniche – afferma Nino Cartabellotta, Presidente della Fondazione GIMBE – comporta gravi conseguenze cliniche, sociali ed economiche, visto che si tratta di studi che arruolano esseri umani per valutare l’efficacia e la sicurezza delle terapie: dai danni ai pazienti all’impossibilità per le agenzie regolatorie di prendere decisioni realmente informate, dallo spreco di risorse pubbliche al rallentamento dei progressi in campo medico, sino ai rischi per gli azionisti delle multinazionali».

Per diffondere questa consapevolezza a livello istituzionale, professionale e sociale, la Fondazione GIMBE ha realizzato la versione italiana della guida di Transparency International, destinata ai decisori istituzionali per promuovere la trasparenza delle sperimentazioni cliniche che poggia su cinque pilastri:

• Registrazione. Tutti i trial clinici devono essere registrati prima del loro avvio in uno dei registri riconosciuti dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
• Report dei risultati principali. I risultati principali dei trial clinici devono essere resi pubblici entro 12 mesi dal loro completamento negli stessi registri dove sono stati inizialmente registrati.
• Report integrale. I risultati dettagliati dei trial clinici contenuti nei clinical study reports, devono essere divulgati in maniera proattiva.
• Pubblicazione. Tutte le sperimentazioni cliniche devono essere pubblicate su riviste scientifiche o su piattaforme ad accesso libero.
• Condivisione dei dati individuali dei partecipanti. Occorre stabilire norme e regolamenti per una condivisione efficace e attenta dei dati individuali dei partecipanti.

Per ciascuno dei “pilastri della trasparenza” la guida, riportando numerosi casi di studio, fornisce la definizione, ne spiega l’importanza, elenca i traguardi raggiunti, riporta gli standard internazionali e formula alcune raccomandazioni per i decisori istituzionali.

«Le Nazioni Unite – puntualizza il Presidente – hanno recentemente esortato i governi a risolvere questo rilevante problema di salute pubblica, anche perché numerosi interventi per migliorare la trasparenza dei trial clinici possono essere attuati nell’ambito dell’attuale quadro normativo con semplici azioni amministrative dal modesto impatto economico e dall’elevata costo-efficacia».

Tre le azioni concrete suggerite ai decisori istituzionali per aumentare la trasparenza dei trial clinici e migliorare l’accountability nei confronti di cittadini, pazienti, contribuenti e investitori:

• Garantire la trasparenza del reporting dei trial clinici finanziati con risorse pubbliche. I decisori dovrebbero richiedere a tutti gli enti pubblici che finanziano la ricerca di adottare e seguire gli standard di trasparenza dell’OMS per la divulgazione dei risultati dei trial clinici e di garantirne la completa implementazione.
• Far rispettare gli standard internazionali esistenti sul reporting dei trial clinici. I decisori dovrebbero fornire alle agenzie regolatorie risorse, poteri e supporto politico per fare rispettare normative e regolamenti esistenti ma non adeguatamente applicati, oltre che supportarle per definire meccanismi efficienti di monitoraggio e sanzionamento.
• Potenziare il quadro normativo e regolatorio. I decisori dovrebbero allineare normative e regolamenti ai migliori standard internazionali e assicurare che vengano applicati a tutti i trial clinici, passati e presenti, attraverso i cinque i pilastri della trasparenza.

«Auspichiamo – conclude Cartabellotta – che la pubblicazione di questa guida alimenti il dibattito pubblico anche nel nostro Paese e favorisca tutte le azioni normative e regolatorie per aumentare la trasparenza delle sperimentazioni cliniche al fine di migliorare la salute delle persone, di permettere una migliore allocazione delle risorse pubbliche destinate alla ricerca, di favorire lo sviluppo di nuove terapie e di ridurre i rischi per gli azionisti».

La versione integrale del documento: “La trasparenza dei trial clinici: guida per decisori istituzionali” è disponibile a: www.gimbe.org/trasparenza-trial