«Le nuove ricerche riguardano la terapia genica sia attraverso la sostituzione di un gene sano al posto di quello malato oppure attraverso la modifica del gene», spiega la ricercatrice Samantha Scaramuzza. Pubblicato uno studio sulla rivista americana Proceedings of the National Academy of Sciences
Passa per le staminali e la terapia genica la nuova frontiera per la cura della beta-talassemia. Uno studio pubblicato sulla prestigiosa rivista americana Proceedings of the National Academy of Sciences e portata avanti da ricercatori guidati da Giuliana Ferrari dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (Hsr-Tiget) e dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano.
Attraverso la sperimentazione nei topi è stato dimostrato come le cellule staminali emopoietiche, cioè quelle cellule destinate a crescere e a differenziarsi in cellule del sangue, corrette con la terapia genica e trapiantate nell’organismo, abbiano un forte vantaggio rispetto a quelle malate e riescano, seppure in minoranza, ad assicurare una normale produzione di globuli rossi.
Durante il seminario “Progressi nella prevenzione e nel trattamento delle talassemie ed emoglobinopatie: le nuove frontiere” a cura di Artemisia Onlus, abbiamo intervistato Samantha Scaramuzza, PHD San Raffaele Telethon Institute For Gene Therapy.
Il futuro per sconfiggere la talassemia sono le staminali?
«Penso che sia rappresentato dalle staminali sia nella forma del trapianto di midollo sia nella possibilità di fare la terapia genica in questi pazienti».
Quali sono le nuove ricerche in corso?
«Le nuove ricerche riguardano la terapia genica sia attraverso la sostituzione dei geni, di un gene sano al posto di quello malato, oppure attraverso la modifica del gene. Sono però ancora terapie in fase di studio e di miglioramento per poterle proporre come terapia nel futuro».
Sarà una terapia nel futuro sia per i bambini sia per gli adulti?
«La speranza è che sia per entrambi. Al momento abbiamo avuto risultati migliori nei bambini ma speriamo di poter avere anche buoni risultati negli adulti».
C’è una sensibilità dell’Europa riguardo la talassemia e la ricerca sulle staminali?
«Si, alla fine abbiamo molti fondi che sono di carattere europeo, ma anche italiano. Dobbiamo soprattutto ringraziare le fondazioni che si impegnano sempre per assistere e promuovere le cure per combattere le malattie genetiche».
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