Il futuro? «Sicuramente trapianti autologhi – spiega Pierangela Totta, direttore scientifico di Futura Stem Cells – cioè trapianti di cellule proprie del paziente modificate geneticamente»
Terapia genica e cellule staminali tra i nuovi approcci per il trattamento delle talassemie. Se n’è parlato nel convegno “Progressi nella prevenzione e nel trattamento delle talassemie e delle emoglobinopatie” organizzato da Artemisia Onlus e aperto a tutti i professionisti del settore.
«Parliamo di talassemia: di diagnosi, di clinica e di terapia», spiega Pierangela Totta, tra i relatori dell’incontro e direttore scientifico di Futura Stem Cells. «Approcci terapeutici di tipo differenti, convenzionali e non convenzionali. La talassemia è una malattia del sangue sostanzialmente. Le persone affette da talassemia hanno bisogno di trasfusioni continue. Questo fa sì che questa è una terapia canonica, per come trattare questi malati, ma ad oggi le cellule staminali sono importanti per nuovi approcci terapeutici, come anche la terapia genica».
In Italia vivono oltre settemila pazienti affetti da patologie emoglobiniche e mediamente il 5% degli italiani risulta portatore di difetti talassemici; pertanto il rischio di trasmissione genetica è elevato e la prevenzione precoce, mediante l’identificazione tempestiva dei portatori, rappresenta la carta vincente per controllare l’incidenza della talassemia.
Quali allora possono essere le nuove frontiere di trattamento? «Sicuramente trapianti autologhi, – continua Totta – cioè trapianti di cellule proprie del paziente modificate geneticamente, per far sì che i geni malati che provocano queste malattie vengono eliminati e introdotti nuovi geni, così da dare una vera cura per queste persone».
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