Le storie dei pazienti, le nuove frontiere delle terapie, i risultati raggiunti negli ultimi anni dal modello italiano di presa in carico. Attraverso i volti e le voci di chi ne è protagonista, un viaggio nel mondo delle malattie rare, quelle 6mila patologie che colpiscono solo lo 0,05% della popolazione
La direttrice del Centro nazionale malattie rare: «Legge sullo screening neonatale tra le più importanti sul panorama mondiale. Storico il passaggio delle associazioni di pazienti da ruolo passivo ad attivo»
«Bene l’Osservatorio Terapie Avanzate che patrociniamo: sono ormai realtà». Così il direttore generale di Telethon Francesca Pasinelli ai nostri microfoni. E sulle terapie basate sulle staminali aggiunge: «Sono il nuovo paradigma terapeutico: necessari sinergia e coordinamento tra autorità regolatorie, industrie produttrici e accademia»
La campagna di comunicazione “In viaggio con Luca” ha ricevuto il premio OMaR dell’Osservatorio Malattie Rare. I fondi raccolti finanzieranno un progetto di formazione fisioterapica per le famiglie dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker
